11月28日，FDA宣布正对靶向BCMA或CD19的自体CAR-T细胞免疫治疗后患者罹患T细胞恶性肿瘤之事进行调查，涉及目前上市的所有6款产品。据悉，目前上市的CAR-T疗法中，吉利德旗下Kite Pharma的Yescarta和Tecartus、诺华的Kymriah和百时美施贵宝（BMS）的Breyanzi四款为靶向CD19的CAR-T疗法；强生与传奇生物的Carvykti及BMS的Abecma则互为靶向BCMA领域的竞争对手。

该疗法的致癌风险被认为源于其使用慢病毒载体。CAR-T疗法需提取患者自身的T细胞并进行基因改造，以便能够根据特定的生物标志物（如靶向CD19和BCMA）识别癌细胞。虽然病毒载体可以传递遗传负载，但当将此病毒载体插入宿主基因组，尤其是在与癌症相关的DNA序列或抑制基因附近时，也可能导致癌症。

过去几年，CAR-T疗法成为血癌治疗热门。当用作大B细胞淋巴瘤的二线治疗时，吉利德的Yescarta与涉及化疗和干细胞移植的标准护理相比，将疾病进展、死亡或需要新疗法的风险降低60.2%。对于之前尝试过其他疗法的多发性骨髓瘤患者而言，强生和传奇生物的Carvykti与标准联合疗法相比，在延缓肿瘤进展或死亡方面显示出74%的获益。

目前，FDA认为上述疗法的益处仍大于风险，但该机构的调查标志着CAR-T疗法面临新障碍。实际上，该疗法在进一步开拓市场时已遇瓶颈。以全球第一款上市CAR-T细胞疗法Yescarta为例，其在今年前9个月营收达11.3亿美元，但第三季度收入因在二线治疗大B细胞淋巴瘤中采用率相对较低而未能达到分析师预期。

（原文标题：FDA investigates 'serious risk' of secondary cancer following CAR-T treatment，来源：Fierce Pharma）

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