使用真实世界证据支持药物监管决策日益受到重视。11月24日，国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）颁布了《基于疾病登记的真实世界数据应用指导原则（征求意见稿）》（下简称“指导原则”）。该征求意见稿的颁布，为真实世界研究在新药研发领域的广泛应用起到了铺垫作用。

目前，开展真实世界研究面临的首要挑战是真实世界数据在质、量和可行性方面能否有效支持监管决策所需要的临床证据疾病登记（disease registry）。如何充分利用现有的质量较好的数据资源，战略性布局和建立质量优良的疾病登记，对于产生充分的真实世界证据并用于支持监管决策至关重要。

明晰“登记研究”定义

本指导原则的一个亮点是为疾病登记研究确定了名称，同时对其进行了明确的定义。为了与临床研究中的药物注册（drug registration）相区分，本指导原则采用“登记”这一词汇。从此以后，在真实世界研究领域对“登记”就有了一个统一的说法。

同时，指导原则明确了疾病登记研究的定义：“登记是指根据事先确定的登记目的，有组织的、系统的、根据所定义的随访/观察时限和时点中心化地收集与人口学、疾病、暴露、诊疗、结局等相关的患者个体层面的纵向数据所形成的数据库，也称为登记系统，登记数据库是登记形成的最终成果。登记通常是前瞻性地收集数据的，也可以按照前瞻性设计方案融合既往产生的数据。基于登记所产生的数据开展的研究，称为登记研究（registry-based study）。登记又称为病例登记（patient registries），针对患者的数据进行收集，包括患者的疾病状况，接受的治疗或所处的暴露，以及使用的药品。”

指导原则中给出的定义非常严谨，其中涵盖了疾病登记研究的基本实施方法。疾病登记研究与用于新药注册的临床研究的主要区别在于，前者研究的主要对象是疾病，针对某种疾病来收集相关的数据；后者研究的主要对象是药品，收集与研究药品产生作用的相关数据。

呼应“以患者为中心”

指导原则的第二个亮点是将疾病登记研究与ICH E8 R1“以患者为中心”的理念相结合。例如，指导原则指出：“登记数据的最大优势是根据特定研究目的前瞻性地建立特定疾病人群队列，针对性地确定所要收集的数据以及收集数据的方法，能够形成较完整的纵向数据，包括产品临床研发全生命周期数据的捕获，以及体现以患者为中心的药物研发（patient-focused drug development，PFDD）理念的患者体验数据（patient experience data，PED）的收集，如患者报告结局（patient-reported outcome，PRO）数据的收集等。”

“在采集数据方面可以根据前瞻性设计建立结构化和标准化的数据库，并利用性能不断提升的数字化工具高效获取数据”。这也是疾病登记研究针对新药开发的关键用途：通过获取来自患者的真实世界数据，为新药研发提供思路。需指出的是，由于研究目的不同，疾病登记研究一般情况下不可直接用于新药申报。

（作者系英斯派尔临床研究咨询有限公司总经理）

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