近日，Sarepta Therapeutics宣布了Elevidys针对4~7岁杜氏肌营养不良症（DMD）的临床研究EMBARK（Study 9001-301）顶线结果：Elevidys在研究中未达到主要终点。尽管如此，该研究数据仍然支持Elevidys向FDA提交疗效补充申请。值得注意的是，FDA已经表示愿意根据EMBARK研究提交的数据进行标签扩展的审查。

今年6月，FDA加速批准Elevidys上市，用于治疗4至5岁DMD儿童患者，这是首款获得美国FDA批准上市的DMD基因治疗。Sarepta公司意图扩大Elevidys的批准范围，使其能够覆盖更大年龄的DMD患者。如果临床研究未达到主要终点，FDA通常不会认为达到次要终点的数据积极。但在严重疾病或没有其他治疗选择的疾病上，FDA会采取不同的措施。

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