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研讨Exa-cel基因编辑脱靶风险

发布时间:2023-11-08 13:50:42作者:林白来源:医药经济报

10月31日,美国FDA召开咨询委员会会议,讨论Vertex与CRISPR合作开发的治疗镰状细胞病的基因治疗药物Exagamglogene autotemcel(Exa-cel)。经过长达8个小时针对药物的临床结果、安全性担忧等问题的数据展示、问询,顾问委员会深度讨论了Exa-cel基因编辑脱靶的风险。FDA将在12月8日之前决定是否批准Exa-cel的上市申请。

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