10月30日，诺华披露，其今年早些时候通过30亿美元收购的试验性肾病药物atrasentan（阿曲生坦）在后期试验中比安慰剂显著减少了IgAN（免疫球蛋白A肾病）患者尿液中的蛋白质，达到了Ⅲ期试验的目标。有了这些积极数据，诺华计划向美国FDA提交申请以加速批准该药。该试验将继续进行两年，以评估随时间的推移，患者肾功能的变化。

近期进展不佳

IgAN是一种进行性和罕见的自身免疫性疾病，也是最为常见的原发性肾小球疾病。其临床表现为反复发作性肉眼血尿或镜下血尿，可伴有不同程度蛋白尿，部分患者可以出现严重高血压或肾功能不全，通常影响年轻人。

2021年12月15日和2022年7月15日，美国FDA和欧洲药品管理局（EMA）分别批准了Nefecon用于成人原发性IgAN的治疗。2023年2月17日，FDA又加速批准了第二款成人IgAN治疗药物：Travere的可双重阻断内皮素A型（ETA）和血管紧张素Ⅱ1型（AT1）受体的sparsentan（司帕生坦）。Travere表示，预计在2024年上半年向FDA提交补充新药申请（sNDA），以便在美国获得全面批准。

不过，IgAN患者仍期待新的治疗策略以达到更好的疗效。然而近几个月，该领域的药物研究进展却并不顺利。

10月16日，Omeros Corporation公布了MASP-2抗体marsoplimab治疗IgAN Ⅲ期临床ARTEMIS-IGAN最新数据，主要终点蛋白尿下降没有达到显著差异。

9月21日，Travere公布了sparsentan头对头厄贝沙坦治疗IgAN的Ⅲ期PROTECT研究的两年验证性次要终点结果。相较于厄贝沙坦，sparsentan在估算肾小球滤过率（eGFR）总斜率和慢性斜率方面具有临床意义的差异，不过eGFR总斜率没有统计学意义差异，eGFR慢性斜率取得了统计学意义差异。这使该公司股价应声大跌45%。

诺华有望翻盘

在这种情况下，市场急需一场胜利。

今年6月，诺华同意收购Chinook治疗公司，并将赌注押在了Chinook在研的阿曲生坦的Ⅲ期试验上。这笔交易还为诺华公司提供了另一种IgAN药物zigakibart，诺华计划将这两种药物与本身内部开发的治疗药物iptacopan共同形成肾脏疾病投资组合的基础。

10月初， iptacopanⅢ期研究中期分析取得积极关键结果，显著减少了IgAN患者的蛋白尿。诺华计划基于中期数据在2024年向FDA寻求加速批准。金融分析集团ODDO BHF预计该药销售额峰值将超过30亿美元。

如今看来，随着产品线的丰富与更多积极结果的出现，诺华对IgAN组合治疗的设想似乎在慢慢实现。

此内容为《医药经济报》融媒体平台原创。未经《医药经济报》授权，不得以任何方式加以使用， 包括转载、摘编、复制或建立镜像。如需获得授权请事前主动联系：020-37886610或020-37886753；yyjjb@21cn.com。