2023年7-9月，美国FDA药品审评和研究中心共批准了14个新药，较去年同期增加2个，较二季度增加1个。其中，包括9个新分子实体（批准类别为NDA）、5个生物制品（批准类别为BLA），涉及抗肿瘤、眼科以及罕见病等多个治疗领域。今年截至三季度，FDA共批准了40个新药，较去年同期增加12个，比2022年全年获批新药数量还多出3个。

多个全新疗法首发

在第三季度获批的新疗法中，超过一半疗法为针对相关适应症、治疗机制或治疗方式的“首款”疗法，包括：首款可广泛应用于新生儿及婴儿的呼吸道合胞病毒（RSV）预防药物Beyfortus；首款获得美国FDA批准用于急性髓系白血病（AML）患者三个治疗阶段（诱导、巩固和维持治疗）的FLT3抑制剂Vanflyta；首款获批用于治疗蠕形螨眼炎的药物Xdemvy；首款获批用于治疗产后抑郁症（PPD）成人患者的口服疗法Zurzuvae，此前PPD患者只能通过医护人员在医疗机构进行静脉注射给药治疗，而Zurzuvae仅需每日口服一次，持续两周；首个也是唯一一个针对CHAPLE综合征（也称为CD55缺陷蛋白丢失性肠病）的疗法Veopoz；十年来首个在多发性骨髓瘤干细胞动员方面获得FDA批准的创新药物Aphexda；首个也是唯一一个适用于骨髓纤维化合并贫血患者的疗法Ojjaara；首款靶向单一血清素受体的抗抑郁药Exxua；首款针对晚发型庞贝病患者的双成分疗法Pombiliti。

此外，7月6日，FDA官网显示卫材/渤健联合开发的lecanemab用于治疗阿尔茨海默病（AD）的加速批准已成功转为完全批准。lecanemab于今年1月获得FDA批准上市，成为继aducanumab后全球第2款获批的靶向β淀粉样蛋白（Aβ）的AD新药。Fiercepharma指出，这是近20年来FDA首次完全批准的一款AD药物。Evaluate Vantage预测，lecanemab在2028年的销售额将达30亿美元，销售潜力高居2023年十大上市新药的第一位。

骨髓瘤双抗添新兵

CD3是全球双抗药物开发的主要靶点，与其融合的双抗靶点以GPRC5D、BCMA、CD20等为主。继2022年FDA批准3个、今年二季度批准2个双抗药物后，三季度再次批准了2种CD3双抗疗法，分别是辉瑞的CD3/BCMA双抗elranatamab和强生的GPRC5D/CD3双抗talquetamab。这两款药物均获批用于治疗复发性或难治性多发性骨髓瘤，已有罗氏、强生、辉瑞等玩家强势入局该疾病领域。

BCMA是目前多发性骨髓瘤治疗中最为成功的靶点，已有多款产品获批上市。今年8月，辉瑞的CD3/BCMA双抗elranatamab获FDA加速批准上市，用于治疗复发或难治性多发性骨髓瘤。这也是继强生Tecvayli（teclistamab-cqyv）后，第二款获FDA批准上市的CD3/BCMA双抗。在CD3/BCMA双抗赛道上，再生元的linvoseltamab已进入临床Ⅲ期，百济神州/安进的AMG420、康诺亚的CM336、岸迈生物的EMB-06、再生元的REGN5459、艾伯维/安进的TNB-383B均已进入Ⅰ/Ⅱ期。

GPRC5D/CD3双抗在全球多发性骨髓瘤领域的研发进展仍处于探索阶段。在跨国药企的研发管线中，除了强生的talquetamab已获批，罗氏的forimtamig也已经进入临床试验阶段。

近日，中国CDE官网显示，这两款药物均陆续获得临床试验默示许可。此外，GPRC5D/CD3双抗作为多发性骨髓瘤的重要赛道，国内企业的表现亦不遑多让。今年6月，齐鲁制药宣布其注射用QLS32015获得CDE的临床试验默示许可；7月底，南京维立志博宣布其自主研发的双抗LBL-034治疗复发/难治性多发性骨髓瘤（R/RMM）的首次临床试验申请分别获得中国NMPA和美国FDA的批准。

孤儿药刷足“存在感”

三季度FDA批准4款重磅罕见病新药，接近抗肿瘤药物的获批数量，“存在感”十足。其中，包括治疗进行性骨化性纤维发育不良（俗称“石头人症”）的创新疗法Sohonos、针对CHAPLE综合征的Veopoz、治疗迟发性庞贝病的双成分疗法Pombiliti和针对原发性1型高草酸尿症的Rivfloza。

目前，FDA正在考虑扩大罕见病药物获批的方法，为更多罕见病患者带来新的希望。

此内容为《医药经济报》融媒体平台原创。未经《医药经济报》授权，不得以任何方式加以使用， 包括转载、摘编、复制或建立镜像。如需获得授权请事前主动联系：020-37886610或020-37886753；yyjjb@21cn.com。