10月18日，国家药审中心发布《基于人用经验的中药复方制剂新药药学研究技术指导原则（试行）》（以下简称《指导原则》）。提及人用经验是中医药理论、人用经验和临床试验相结合的中药注册审评证据体系（以下简称“三结合”审凭证据体系）的重要组成部分，是在临床实践过程中积累形成的，所用药物来源包括中医临床经验方和医疗机构中药制剂等，可用于支持中药复方制剂新药的研发决策或注册申请。

院内制剂转化优势

2020年9月国家药品监督管理局发布《中药注册分类及申报资料要求》，将中药分为中药创新药、中药改良型新药、古代经典名方中药复方制剂和同名同方药。

古方加减方、临床经验方、名老中医方、医疗机构中药制剂这四种来源的中药新药均具有临床使用经验，其中医疗机构中药制剂在处方、工艺、用法用量、适应症等方面比较明确和固定，医疗机构中药制剂的应用范围较广，可在医院内使用，或医院间调剂使用。

同时，2019年5月药审中心发布的《真实世界证据支持药物研发的基本考虑（征求意见稿）》提出了医疗机构中药制剂的开发路径，因此应用人用经验进行申报资料减免的政策，建议从医疗机构中药制剂开展调研，为应用人用经验提供参考。

中药院内制剂属于医疗机构制剂的一大类别，如三九胃泰颗粒、复方丹参滴丸、化湿败毒颗粒等很多药品，皆是由院内制剂转化而来，但是院内制剂向中药新药转化的数量较少，转化率较低。

随着“三结合”审评证据体系构建，业界逐渐认识到人用经验的重要作用，新药临床研究计划的制定也逐步多样化。中药新药的研究周期稍长，如果处方来源于传统工艺制备的医疗机构制剂，临床前的时间就可以大大缩短，最快经过三五年左右的时间，就可完成Ⅲ期临床试验。

研发企业重点关注

中药研发企业可通过早期介入、联合研发、惠益共享等方式，及早、主动与医疗机构合作，筛选、储备具备研发基础的优秀制剂品种。参考医疗机构中药制剂成药性评估要点，充分利用“三结合”中药新药注册审评体系，促进更多优质医疗机构中药制剂转化为中药新药。建议企业在制定中药新药临床研究计划时重点关注以下要点：      

首先，在处方遴选方面需以患者为中心，优先选择毒副作用小、明显缓解患者症状、具有广泛临床治疗意义但市场上却缺乏同类药品供应的院内制剂处方，可有效缩短研发周期。

其次，在人用经验数据收集时重视病历记录数据的收集和分析。病历记录数据可真实反映处方的实际使用情况，是最主要的临床实践数据来源，是指导后续研究的基础。如对既往病历资料的回顾性研究存在上述不足，有时有必要进行一些前瞻性的人用经验研究。

最后，人用经验研究在管理分类中可按照研究者发起的临床研究进行管理，但如果企业开展人用经验研究的目的是作为支持药品注册的证据，建议试验质量、数据的准确性规范性不应低于《药物临床试验质量管理规范》的要求。

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