2018年以来，我国已经开展了8批国家组织药品集采，涉及333种药品，平均降价50%，大大减轻了人民群众的经济负担。与此同时，社会上也有一种声音：集采药品降价幅度如此之高，临床使用效果是否能保证？

在10月17日召开的“第二、三批国家组织集采中选仿制药临床疗效和安全性真实世界研究结果”新闻发布会上，全国16省29家医疗机构历时2年的研究结果给出答案：总体上看，集采中选仿制药的临床疗效和安全性与原研药相当。

权威医院入选  药品有代表性

真实世界研究，一般通过对来自现实医疗环境的、传统临床试验以外的真实世界数据进行研究。上海交通大学附属瑞金医院药学部主任卞晓岚认为，真实世界研究能较为科学地反映实际诊疗过程和真实条件下患者的健康状况变化，更客观地评价真实环境下的用药安全性和有效性。

早在2019年，首都医科大学宣武医院就联合北京市22家特色明显的医疗机构，对第一批集采的14个中选药品开展了真实世界研究，结果表明，中选仿制药与原研药在临床有效性和安全性上无统计学差异。

2021年，受国家医保局委托，宣武医院再次牵头全国16省29家医疗机构，对第二、三批国家组织集采的23个代表性品种（共38个厂牌的中选仿制药），开展第二期临床疗效和安全性真实世界研究。

本次参研的医疗机构覆盖了全国大部分地区，具有代表性和权威性。研究课题组组长、首都医科大学宣武医院药学部主任张兰表示，课题组在选择参研医院的时候考虑到两个方面，一是覆盖面，二是治疗领域。本次参研的29家医院遍布全国各地，全国半数省份均有医院入选，且入选医院均在省内处于头部规模，或在某个疾病治疗领域中具有中心地位，如治疗代谢及内分泌疾病药品的研究方面由上海瑞金医院牵头，宣武医院负责牵头评价神经精神方面的集采药品等。

对于药品的选择，则考虑了指南推荐和市场占有率两方面。张兰表示，第二批和第三批集采药主要涉及抗感染、抗肿瘤、代谢及内分泌、神经精神、心脑血管、消化系统抑酸等6大领域，课题组选取的品种首先是每个治疗领域里在指南上排名前列的经典药品，是临床使用率较高的一线药，如消化系统治疗的经典药品奥美拉唑；如果均为一线药，则选取市场占有率大的进行研究。

方法科学严谨  指标有针对性

事关患者用药，研究方法是否恰当、研究指标是否合理，显得尤为重要。张兰说，在研究方法上，课题组力争做到科学严谨。

一是采用集采中选仿制药与原研药直接对照。通过病历数据，观察仿制药组和原研药组的患者在集采中选结果实施前、后一年及更长时间内的健康状况。这种设计既可以比较仿制药组与原研药组的差别，又可以比较集采前后仿制药组的变化。二是收集大样本临床病例数据。本研究约包含14万病例，主要信息包括诊断、处方、检查检验结果等。三是选择针对性观察指标。根据每个药品的适应症、药理特性等，多维度选取临床疗效和安全性评价指标，以反映药品真实情况。四是有效控制混杂因素。分析过程中，采用统计学方法平衡组间差异，如年龄、性别、疾病严重程度等方面的组间差异，提升仿制药和原研药两组数据的可比性。

而在最关键的安全性和有效性方面，课题组根据药品治疗目标和药理特性有针对性地选取临床指标。皖南医学院第一附属医院药学部主任栾家杰对此进行了详细解释：例如，口服降糖药物的临床疗效评价采用给药前及给药后3个月空腹血糖降幅、糖化血红蛋白降幅和糖化血红蛋白<7%达标率等直接的结局指标；安全性方面包括常规的肝、肾功能指标，以及低血糖事件发生率等指标。

抗菌药物的评价中，采用临床症状和体征改善率、体温控制率、细菌清除率以及白细胞、中性粒细胞下降率等指标直接反映临床疗效，还采用用药剂量、用药疗程、用药频度、合并用药情况、患者依从性等指标间接反映药品疗效。另外，通过观察用药后胸闷、恶心、呕吐、皮疹等不良反应的发生情况，以及肝肾功能变化、胃肠道反应等指标，反映安全性。

抗肿瘤药物的评价遵循国际肿瘤患者结局指标评价标准，选取特异性血清标志物水平、反映肿瘤缩小情况的客观缓解率、无病生存期、复发率和转移率等指标，反映药品疗效。安全性方面，包括化疗常见不良反应以及因严重不良事件导致的停药率等指标。

这些指标既是反映疗效的直接指标，也是医生诊疗行为的重要依据和患者关注和熟知的指标，例如糖尿病患者关注空腹血糖，肿瘤患者关注复发率和转移率。

临床疗效、安全性与原研药相当

患者最关心的集采药“便宜是否有好货”的问题，本次研究结果比较乐观。总体结论是：集采中选仿制药的临床疗效和安全性与原研药相当。令人惊喜的是，有部分仿制药的疗效甚至高于原研药。

在抗感染类药物中，莫西沙星注射液、氟康唑胶囊的研究结果需进一步说明。对2个厂牌的莫西沙星注射液仿制药进行了评价，其中A厂牌的仿制药疗效和安全性与原研相当；B厂牌的仿制药在4个中心开展研究，3个中心的结果显示该仿制药与原研药的疗效和安全性无统计学差异，另有一个中心的结果显示，B厂牌仿制药的疗效与原研药相当，但仿制药组的皮疹、瘙痒等轻微不良反应发生率高于原研药（7.3% vs 2.6%）。此外，研究发现，氟康唑胶囊仿制药和原研药的疗程天数均在临床指南推荐范围内，但仿制药的疗程比原研药长（32～35天vs14～15天）。根据指南推荐和患者的感染部位，本研究中氟康唑口服常释剂型治疗真菌感染的理论疗程平均值约为60天，氟康唑仿制药在临床指南推荐范围内用药天数更长，提示其依从性更好。

（来源：中国医疗保险微信公众号）

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