10月初，Biospace网站总结了第四季度FDA可能做出的5项重磅裁决，截至10月16日，其中2项已产生了大概的结论，另有3个项目对结果翘首以盼。

Patisiran与Lumakras前路扑朔

10月9日：拒批Alnylam Pharmaceuticals的RNAi疗法patisiran用于ATTR-CM的上市申请

目前，patisiran被批准用于治疗ATTR（转甲状腺素蛋白）淀粉样变性的罕见遗传性疾病患者的神经疼痛，数据显示，该药也可能对心血管并发症患者产生益处。然而，美国FDA官员对这些数据的评价并不积极，将其与辉瑞公司获批的药物tafamidis进行比较时，后者的数据显示降低了死亡和心血管住院的风险。

此前，FDA的心血管和肾脏药物咨询委员会以9：3的投票结果支持patisiran用于转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病（ATTR-CM）。一些华尔街分析师认为，FDA将遵循这一建议。如今看来事与愿违。

　　

10月5日：高票反对安进非小细胞肺癌药物Lumakras确证性研究终点可靠

在FDA肿瘤药物专家咨询委员会讨论把Lumakras（sotorasib）的加速批准转变为全面批准的可能性之前，FDA发布了一份文件，表达了对CodeBreaK 200临床试验中的统计学“系统性偏差”（systematicbias）问题的关注。最后，该委员会以2:10的高票反对结果，认定确证性研究CodeBreaK 200的主要研究终点（无进展生存期PFS）不能被可靠解释。

Lumakras是安进公司的第一种癌症药物，两年半前获得了加速批准。作为批准的一个条件，FDA要求安进进行后续测试，以确认Lumakras除了缩小肿瘤外，是否还能阻止癌症生长或延长患者生存期。

虽然Lumakras在Ⅲ期验证性试验中取得了成功，但该药物的益处相对较小。与接受化疗的患者相比，接受Lumakras治疗的患者在生存率方面没有明显优势。

FDA最后表示，会基于整体结果和目前的治疗现状作出决定。是否完全批准Lumakras的决定将于12月24日做出。

Exa-cel、lovo-cel闯关镰状细胞病

由Vertex制药和CRISPR治疗剂公司开发的Exa-cel对患者的干细胞进行基因编辑，以产生大量在镰状细胞中突变所需的血红蛋白。相比之下，Bluebird生物的lovo-cel在患者的干细胞中添加了一种工程形式的血红蛋白基因，为这些细胞提供制造功能蛋白的新“指令”。

FDA将在12月8日前对Exa-cel疗法作出审批，并在12月20日前决定Bluebird的最终结果。10月31日还将召集一次顾问小组会议审查exa-cel，如果获得批准，exa-cel将是美国首个获得批准的基于CRISPR的药物。

Lovo-cel的结构与Bluebird治疗β地中海贫血的Zynteglo（beti-cel）类似，将不经过咨询委员会程序。

Abecma欲扩大许可范围

百时美施贵宝（BMS）与其生物技术合作伙伴2Seventy生物率先推出一种多发性骨髓瘤细胞疗法，于2021年3月获得批准。然而，该个性化治疗的批准仅限于之前至少接受过四种其他药物的患者，适用范围相对狭窄。即便如此，BMS仍难以生产出足够的Abecma来满足需求，这迫使该公司对该疗法的可用性进行定量配给。

是否批准扩大Abecma治疗经历过三种药物治疗的多发性骨髓瘤者的许可范围对其开发商意义重大，因为目前Abecma面临着来自强生和Legend生物技术的威胁，后者开发的竞争对手CAR-T疗法Carvykti（ciltacabtagene autoleucel）在早期多发性骨髓瘤治疗中的表现明显优于标准药物。这两家公司预计FDA将在明年4月底前对其扩大使用的申请做出决定。

etrasimod候选治疗溃疡性结肠炎

此前，两项后期临床试验表明，辉瑞的etrasimod可以提高溃疡性结肠炎患者的临床缓解率。辉瑞预计etrasimod将很快收获FDA治疗该疾病的批准。

如果获得批准，etrasimod将与BMS的Zeposia（ozanimod，奥扎莫德）竞争，后者两年前进入美国市场，产生的作用与etrasimod相似。

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