当前，国内医药市场逐渐从“泛泛创新”进入“精选优质创新”，药品注册管理体系逐步与国际接轨，新药临床试验和上市申请数量、批准数量同步增加，与此同时，药品注册申请被拒数量也呈上升趋势，释放出新药注册上市审评审批进一步优化的信号。

近年，国家药监局持续深化药品审评审批制度改革，不断完善药品全链条全生命周期监管体系，新药上市不断加速。同时，热门靶点同质化竞争持续白热化，同质化产品竞争力逐渐下降。

国家药监局药审中心（CDE）日前发布的《2022年度药品审评报告》数据显示，2022年，共有228件药品注册申请，因申报资料无法证明其安全性、有效性或质量可控性，经技术审评后审评结论为不批准/建议不批准，同比增加24.59%。其中包括中药9件、化学药品179件、生物制品40件。

审评更谨慎

《医药经济报》记者注意到，今年3月，恒瑞医药发布公告称，公司此前拟入股的大连万春收到国家药监局通知，旗下“升白药”普那布林的新药上市申请未获批准。今年6月，嘉和生物的杰诺单抗新药上市申请亦未获批。据悉，这是首个被国家药监局拒之门外的PD-1药物。嘉和生物相关负责人在接受采访时称，外周T细胞淋巴瘤（PTCL）有超过20种亚型，各亚型发病机制复杂，部分亚型发病机制尚不明确，目前全球没有PD-1产品被批准用于该病的治疗，因此，CDE对于相关适应症产品的审评更为谨慎。

“只有树立正确的研发理念，差异化的治疗领域、创新的给药方式，才能给企业带来有利的竞争格局，有技术沉淀的公司有机会脱颖而出。”采访中，某医药企业研发负责人表示。

考验产品力

事实上，新药从立项到上市，需要长达10~15年的实验研究和临床试验开发，在此过程中，还需要应对不断变化的注册环境。注册工作贯穿产品研发立项、临床试验、上市申请批准和使用、变更管理、再评价及退市等全生命周期过程，涵盖药学、临床医学及各种指南法规等的内容，涉及面广，对于企业的重要性不言而喻。加之医药政策不断变化，且全球各地药品政策存在差异性，因此，能否吃透监管政策变化和差异背后的真正含义考验着企业的能力。

在业界看来，尽管法规市场变化，但背后的本质是相通的，即如何让患者尤其是危重患者更早用上创新药物，满足未满足的临床需求。近年我国出台了一系列鼓励创新药品政策的落地细则，帮助儿童药、罕见病用药、创新药及其他具有临床价值的创新药在整个临床和上市申报阶段缩短研发进程、节省研发开支。

“借助政策优势，药企可以通过对政策背后逻辑的准确把握，分析产品的特点和同类产品的批准状况，尝试进一步与药品监管部门沟通，找寻支持加速审批的条件，从而加快产品上市进程。也就是说，应结合各个国家的注册要求、灵活运用指南指导研发、充分利用各国加快审批政策的红利，巧妙制定注册策略，为创新药开发提速度、降成本。”上述负责人表示。

从《2022年度药品审评报告》看，与往年相比，药企在新药注册方面的问题主要集中在研发立题、药品安全有效、质量可控三方面。在开发立题合理性方面存在的问题尤为突出，与往年相比，2022年涉及该问题的注册申请数量呈现持续增长趋势。

如何最大程度提高药品注册申请获批成功率？不久前，在一场行业会议中，有专家坦言，差异化的产品是关键所在，“当中国原创新药被国际认可，而不仅仅是国际注册；当中国发现新靶点成为国际新药；当中国医药行业新药在全球市场被认可；当新药公司和仿制药公司的定位清晰化；当国际药厂买入的中国原创新药能够盈利；当支付系统更加科学，是否进医保不再成为新药商业化的关键，解决切实的临床未满足需求而产生明确的医药经济学价值的新药将成为市场主导；当中国证据被国际权威指南引用和认可，也就意味着中国新药真正走向成熟。”

除了重视药物开发立题的依据问题外，CDE还建议，建立并坚持创新药研发的科学逻辑、深入挖掘和拓展沟通交流机制优势、加强对法律法规规章和技术指导原则的研读。

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