近日，拜耳子公司Bluerock Therapeutics报告了一项帕金森病干细胞衍生疗法达到了该研究的主要目标：在接受治疗的12名患者中表现出良好的安全性和耐受性。且两个严重不良事件都被认为与该治疗方法无关。

该研究按照高剂量和低剂量，分别测试了一种名为bemdaneprocel的治疗方法，发现两组患者都有细胞移植并存活的证据。研究人员还探索了bemdaneprocel对帕金森病本身是否有影响。Bluerock报告称，治疗一年后，疾病的严重程度有所改善，高剂量组的患者改善更大。

试验中，参与者被要求记录他们何时处于“开启”状态（意味着患者症状得到了很好的控制），以及何时处于症状似乎恶化时的“关闭”状态。根据Bluerock的说法，在治疗一年后，高剂量组的参与者表示，他们的“开启”状态延长了两个多小时，而没有令人不安的非自愿运动。

希望这些趋势能继续下去，并在对照临床试验中转化为帕金森病患者真正的获益。Bluerock表示，根据目前的结果，中期研究已排入计划，应该会在明年上半年开始招募参与者。

拜耳的细胞疗法计划

Bluerock成立于2016年底，是拜耳和投资公司Versant Ventures的合资企业之一。到2019年，拜耳已同意以2.4亿美元的预付款购买这家初创公司尚未拥有的所有股权，如果Bluerock的项目达到某些发展里程碑，可能还会再支付3.6亿美元。

自收购以来，Bluerock一直作为独立子公司运营。与此同时，拜耳继续投资于细胞疗法。2021年，该公司的风险投资部门领投了加州生物技术公司Senti Biosciences，为其提供了1.05亿美元的融资，该公司在尝试为癌症开发“现成的”细胞药物。拜耳还获得了Atara biotheraptics开发的两种实验性细胞疗法的权利，作为实体瘤的潜在治疗方法。然而，这笔交易后来以失败告终。

探索干细胞治疗帕金森

干细胞是一类具有自我复制和分化能力的细胞，研究发现，这类细胞可以治疗许多包括骨骼组织损伤、退行性疾病、器官衰竭等疾病在内的人体损伤，但是由于干细胞的获取涉及伦理，对干细胞疗法的过度宣传、干细胞治疗的复杂性与不确定性等原因，导致人们对干细胞疗法的认知始终存疑。

帕金森病是一种神经系统退行性疾病，确切病因尚不明确，最主要的病理改变是中脑黑质多巴胺能神经元的变性死亡（在被确诊时，患者可能已经失去50%～80%的多巴胺能神经元），致使多巴胺分泌不足，而多巴胺是一种神经递质，将信息从一个神经细胞传至另一个神经细胞，调控中枢神经系统的多种生理功能。据估计，美国约有50万人患有帕金森病，但由于诊断不足或误诊，一些人认为真实数字要高得多。

与许多神经退行性疾病不同的是，帕金森病症涉及的细胞类型相对单一，受损主要脑区在“中脑黑质区的致密部”，仅在这里替换一种细胞类型——多巴胺能神经元，就有望缓解病症。因此，细胞疗法治疗帕金森病的研究一直以来都走在治疗其他疾病的前列。与很多现有药物一样，细胞疗法治疗帕金森病也是围绕多巴胺展开的，但目前临床上治疗帕金森病的主要方法是左旋多巴和深部脑刺激治疗，通过提高脑内纹状体多巴胺水平来达到治疗目的，而细胞疗法旨在取代帕金森病患者丢失的制造多巴胺的神经细胞。

此次宣布了Ⅰ期试验结果的Bemdaneprocel是一种研究性疗法，通过手术将从人胚胎干细胞获取的多能干细胞分化出的多巴胺能神经元植入帕金森病患者大脑。这些细胞被期待着重塑被帕金森病破坏的神经网络，从而恢复患者的运动和非运动功能。Ⅰ期临床共入组12名受试者，在为期一年随访中，没有与该疗法有关的严重不良事件，意味着该疗法的安全性和耐受性，这也是这次试验的主要终点。

多项在研试验释疑新机制

截至2023年8月，在美国最大的临床试验注册库中，处于招募期或活跃期的有关干细胞治疗帕金森病的临床研究项目有11项。其中3项在中国，分别来自河北一家生物公司、北京宣武医院、上海东方医院。

尽管Bluerock此次Ⅰ期试验取得了令人欣慰的结果，但是对干细胞疗法持有怀疑态度的声音始终存在：干细胞疗法就等取代了被帕金森病破坏的脑细胞，但是帕金森病并没有消失，它是否会破坏植入的干细胞？干细胞可以植入多次吗？手术效果是否会因植入次数的增加而递减？从胎儿获取的干细胞是否符合伦理？一系列的质疑与问题都将随着试验的不断深入、新的结果不断产生而得到解答。

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