近年来，罕见病治疗日益受到关注，一系列政策向罕见病用药倾斜。此外，罕见病药品依然是2023年医保目录调整的重点。今年对罕见病用药的申报条件未设置上市时间限制，纳入国家鼓励仿制药品目录的药品可以申报当年医保目录，进一步拓宽了罕见病用药的准入范围。

梳理发现，公示的初审名单中，目录外共有20款罕见病药品。既有今年新上市的药品，也有一些老药。适应症涉及面广，包括：多发性硬化、亨廷顿病相关的舞蹈症、重症肌无力、戈谢病等罕见病。

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