鼓励申报清单又添24品种

8月23日，国家卫健委印发《第四批鼓励研发申报儿童药品清单》（以下简称《清单》），进一步加大鼓励研发申报儿童药品科研扶持力度，按程序将符合条件的鼓励研发申报儿童药品纳入国家基本药物目录和国家基本医疗保险药品目录。第四批《清单》有24个品种，涉及30个品规、9种剂型，覆盖神经系统用药、消化道和新陈代谢用药、抗肿瘤药及免疫调节剂等治疗领域。《清单》体现4个特点：突出临床用药需求、贴近儿童用药特点、关注罕见病患者群体、兼顾企业研发积极性。

与5月发布的建议清单相比，克罗拉滨、匹莫齐特、托氟沙星等5个品种最终未并道成功。第四批鼓励申报《清单》吸睛之处在于，绝大多数药品在国内暂无通用名产品上市。过去，由于儿药开发复杂且难度高、市场受限等，很多儿药企业举步维艰。如今，一股政策层面的破局合力正在形成。

优先考虑进基药

 

年初，国家卫健委已发布《关于进一步加强儿童临床用药管理工作的通知》，要求遴选儿童用药（仅限于药品说明书中有明确儿童适应症和儿童用法用量的药品）时，不受“一品两规”和药品总品种数限制，这与新鼓励《清单》“聚焦口服溶液剂、鼻用散剂等低龄儿童适宜剂型，更好匹配不同年龄段的儿童用药需求”的政策环环相扣。在综合考虑临床用药必需性和企业研发可行性的前提下，将为企业研发创新注入新动能。

从前三批《鼓励研发申报儿童药品清单》实施情况看，105种药品中，有23个药品已获批上市，覆盖抗肿瘤药及免疫调节剂等8个领域，其中有6个药品是罕见病用药。值得关注的是，前三批上市品种多为低龄儿童适宜剂型，包括口服混悬剂、口腔黏膜溶液、糖浆剂等，既改善了临床用药不足的现状，又提高了儿童用药的顺应性与可及性。卫健部门将加强鼓励研发申报儿童药品的科研项目扶持和合理使用指导，优先考虑纳入国家基本药物目录。

国家卫健委科教司相关负责人在本月25日举行的广州医博会上指出，国家层面正在推动设立自由申报的临床研究专项基金，助力包括儿药在内的高水平临床研究，破解当前我国高质量临床研究产出仍然偏低的现实考题。儿药领域资深临床专家王晓玲表示，“目前基药框架下，尚未制定专用于儿童的基药目录，当前基药目录调整正在推进中，值得期待。儿童药进基药目录不仅有利于引导企业研发，同时可规范临床用药，改善儿童用药现状。”    

据王晓玲介绍，目前儿童专用药品极少，从样本医院调查情况来看，仅占儿科用药共同目录的4.1%，有儿童用药信息（用法用量）的仅占47.3%。这一现状提示，儿科临床用药很多是超说明书用药，且药品说明书中儿科用药信息不足。国家鼓励政策陆续出台，倒逼企业收集整理相关证据，修改药品说明书，扩大适应症范围，这是解决标签外用药、不得不用成人药、经验性用药等现实挑战的必修课。

避免研发盲目性

事实上，这些政策暖风已在资本市场掀起涟漪，关注儿科赛道的机构越来越多。如斯道资本等共同创办的祐儿医药首款上市产品就选择去氨加压素口服液；中信证券领投的爱科百发用于治疗儿童呼吸道合胞病毒感染的FIC新药已提交NDA注册申请。

从产业视角看，儿药创新步入黄金期。去年有66个儿药获批上市；今年上半年，46个儿药完成审评；而基药目录调整也让企业研发更具活力。

在品种选择上，卫健部门充分考虑市场体量的因素，坚持临床需求导向，推进儿童药品的研发申报，避免研发盲目性，提升企业研发生产积极性，促进儿童用药生产及资源分配。此外，科技部门将加大鼓励研发申报儿童药品的科研扶持力度，跟进全球最新临床进展。近年，国外已上市国内未上市的儿药和国内已上市但无儿童适宜剂型规格的药品是重点方向，同时优先将相关儿药纳入医保目录。

葫芦娃药业集团董事长刘景萍表示，儿童健康已成为新的黄金赛道。“我们将持续加大研发投入，优化研发体系，以中药儿药为主要方向，打造儿药国际化创新平台和儿药高质量发展。”据她介绍，目前葫芦娃药业在研产品中，儿药占比约50%。

深耕创新差异化

 

日前，石四药集团公告，3类仿制药司替戊醇干混悬剂获批生产，是国内首仿+独家过评。据悉，该产品属于儿童罕见病用药，目前原研药暂未进入国内市场。近年来，中国三大终端六大市场抗癫痫药销售额逐年扩大，给优势产品腾出了空间，企业也多措并举进行差异化创新。如祐儿医药主张打破以医生或处方患者为中心的常规开发思路，通过以家长和医生的互动为中心，研发思路更注重对儿童疾病的认知、治疗和管理。随着药审制度改革的不断推进，真研证据的不断丰富也成为儿药研发的一种策略。

王晓玲表示，创新要以临床需求为基准，开展儿药研发还需注重其高警示药物的研究及儿童适宜剂型与规格的研究，形成不同年龄亚群儿童适宜剂型推荐，同时开展活性成分在不同年龄段儿童适宜性研究和风险控制对策的研究，通过建立儿童用药数据库，为企业研发提供精准的信息支撑。

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