经过几年的磕磕碰碰，益普生（Ipsen）的Sohonos（palovarotene）疗法终于获得了FDA的批准，用于治疗进行性骨化纤维发育不良（FOP）这种超罕见疾病，适用于8岁以上的女性以及10岁以上男性。该药可以降低患者新骨化组织的产生，这也是该疾病的典型特征。益普生将以平均标价62.4万美元/年价格销售该药，不过这个价格会因为保险范围、患者需求以及项目支持而有所出入。

对益普生和Sohonos来说，进军美国市场是一条曲折的道路。最初罗氏研发该药旨在用于治疗慢性阻塞性肺疾病（COPD），但测试失败了。后加拿大生物科技公司Clementia Pharmaceuticals获得了该药的授权许可，并在2014年获得了FDA的孤儿药资格认定和快速通道指定，以帮助FOP的加速开发。这些早期研究进展顺利，得到了益普生的关注，因而在2019年，益普生以高达13亿美元的价格收购Clementia公司。

然而益普生得到的临床试验结果却是喜忧参半，FDA甚至于2022年底拒绝了该药物。益普生在2023年3月时再次尝试，他们根据之前的研究作出了一种新的分析，须知这种策略不是每次都能够得到监管机构的认可。

尽管机构审查员对该药的有效性及该治疗导致炎症发作的可能性提出了质疑。但今年6月，FDA的咨询委员会表示支持这款药，近日获得的最终批准附有优先审评凭证，益普生可以出售该凭证，或者直接使用，令自家的另一种药可以被加速审评。如果卖掉这个凭证则获利大约1亿美元。

其他地区的监管机构对这项治疗的观点褒贬不一。2022年早期，加拿大便批准了该药，而阿拉伯联合酋长国则为有条件批准该药。然而上个月，欧盟委员会决定不予批准。

尽管FOP是极其罕见的疾病，全球只有约900名患者，但该领域仍旧引起了再生元制药公司的兴趣，该公司正在进行一项潜在竞争疗法的Ⅲ期试验。益普生也还有另外一个正在进行Ⅱ期试验的选择，这也是在收购Clementia公司时得到的。（黄晓丽 综合编译）

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