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直击AD临床前沿进展

发布时间:2023-07-25 15:33:36作者:胡德良 张丽华 邢悦 综合编译来源:医药经济报

7月16-20日,阿尔茨海默病协会国际会议(AAIC)在荷兰阿姆斯特丹召开。跟随会议步伐,我们一起领略阿尔茨海默病(AD)最新临床进展。


ACU193数据向好,Leqembi受威胁


Acumen制药公司公布其在研AD候选药物最新临床数据:在较高剂量下,ACU193减少淀粉样斑块的程度与Leqembi相似。不过参与试验的患者人数不多:在Acumen制药公司特别关注的两个不同剂量的组别中,总共治疗了16名患者,而且公司还需要对其中足够多的患者进行长期跟踪,以搞清疗效的持久性,或是否能够转化为认知能力的改善。不过,这一疗效信息足以鼓励Acumen制药公司继续进行Ⅱ期试验。

Acumen制药公司强调:在APOE4型基因纯合子患者中,均没有表现出ARIA-E(异常水肿)。下一步,Acumen制药公司要建立更大的数据集,并计划与监管机构进行商谈,确定开始Ⅱ期试验的时间。


Alnylam公司致力RNAi疗法


Alnylam公司发布了一份新闻稿,表示:在Ⅰ期试验的中早期数据中,ALN-APP对20名AD患者显示出快速而强大的靶向作用。

ALN-APP是Alnylam公司首次展示的RNAi疗法,与目前领先的单抗药物不同,RNAi疗法向中枢神经系统递送药物,也代表了一种不同的AD治疗方向。不过,ALN-APP仍处于早期试验阶段。

在早期试验的A部分中,Alnylam公司在3个单剂量组别中招募了20名患者。到目前为止,ALN-APP单剂量给药效果良好。Alnylam公司表示,不良反应为轻度至中度,患者完全能够忍受。

检测结果显示:患者脑脊液中的淀粉样前体蛋白水平“迅速而持续地降低”。这种蛋白质会导致大脑中β淀粉样蛋白的过度生成,从而导致斑块堆积,而斑块堆积正是该病的特征之一。ALN-APP使可溶性APPα和可溶性APPβ分别减少了84%和90%。Alnylam公司称这证实了有靶点参与,而这种靶点参与在用药6个月后仍在持续。


donanemabⅢ期疗效数据优于lecanemab


礼来公布了一项针对其AD药物的Ⅲ期临床试验数据。数据显示,公司的AD药物donanemab能够将AD进展有效减缓40%~60%。并且疗效数据显示优于lecanemab。礼来已经向FDA提交了药物审批申请,FDA预计将在今年年底前做出决定。



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