6月27日，AC Immune公司发布公告，FDA已授予其在研抗β-淀粉样蛋白（Aβ）疫苗ACI-24.060用于治疗阿尔茨海默病（AD）的突破性疗法资格认定，该公司当日股价大涨71.72%。

早期结果积极

AC Immune成立于2003年，是一家在纳斯达克上市的瑞士临床阶段生物制药公司，致力于研发治疗AD等神经退行性疾病的治疗药物和诊断试剂。ACI-24.060是基于AC Immune公司SupraAntigen平台开发的抗Aβ疫苗，旨在促进与针对驱动淀粉样蛋白沉积和AD疾病进展的Aβ产生抗体反应。ACI-24.060具有抑制Aβ形成的潜力，以达到延缓或预防AD进展的治疗效果。

今年早期，ACI-24.060公布用于治疗AD的Ⅰb/Ⅱ期ABATE研究的中期结果，ABATE是一项双盲、随机和安慰剂对照研究，旨在评估ACI-24.060的安全性、耐受性、药效学特征和免疫原性。ACI-24.060在最初的低剂量队列中表现出良好的耐受性，未发现安全问题。同时，低剂量ACI-24.060在接种后的第6周就显示出了抗Aβ抗体反应。

基于上述积极结果，接种高剂量ACI-24.060的AD患者队列已经启动，大脑中Aβ积聚是AD的一个标志，一旦超过40岁，大多数唐氏综合症患者都会出现这些斑块和tau蛋白缠结的堆积，这是AD的另一个危险信号。据AC Immune称，公司还将增加唐氏综合症患者相关试验的剂量，对这些患者的筛查现已开始。

公司预计将在 2023 年下半年发布该研究队列的进一步免疫原性数据。但ACI-24.060是否确实减少了Aβ须等到2024年才能获得答案。据悉，AC Immune打算通过PET成像来测量淀粉样斑块。

在研管线充盈

针对以AD为代表的多种神经退行性疾病，AC Immune开发了小分子药物、单抗药物、疫苗和τ蛋白PET示踪剂和疫苗，目前在研管线18项，已进入临床的有11项。在研管线中，进展最快的AD药物是τ蛋白示踪剂PI-2620，目前已进入Ⅲ期临床研究阶段。

AC Immune与罗氏、礼来、强生等制药巨头达成了合作关系。值得注意的是，该公司与罗氏基因泰克部门合作开发crenezumab，该药物去年在Ⅱ期试验中失败。

疫苗一直是科学家试图破题阿尔茨海默症的方向之一。据药智数据显示，目前全球范围内针对AD的疫苗研发管线有20项，目前仅有GemVax&Kael Co Ltd研发的特托莫肽（tertomotide）获批上市。此外，处于临床研究Ⅲ期的有1项，是诺华制药的CAD-106；处于临床Ⅱ期的有8项，处于临床Ⅰ期的有6项。

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