2023年第三季度开启，FDA更新了任务清单，新药审批方面最为市场关注，其中有按部就班推进的项目，也有可能要面对延迟审批的“插班生”。

Sage/渤健

抑郁症新药zuranolone

去年发表在《美国预防医学杂志》上的一项研究发现，2020年，美国近十分之一的人群患有抑郁症。根据美国国立卫生研究院的数据，同年，约2100万12～17岁的成年人和410万青少年至少有一次严重抑郁障碍发作，这是最常见的精神障碍之一。

SSRI（5-羟色胺再摄取抑制剂）药物疗法，如Prozac（fluoxetine，氟西汀）、Lexapro（escitalopram，依地普仑）和Zoloft（sertraline，曲林片）是目前的常用疗法选项，但它们并不适用于所有人。多年来，患者和医生一直在向制药公司寻求更多有效的选择。

Sage Therapeutics的zuranolone有望加入备选。这家生物技术公司及其开发合作伙伴渤健去年年底寻求美国FDA批准zuranolone用于治疗重度抑郁症和产后抑郁症，预计FDA将在8月5日前做出决定。

到目前为止，zuranolone在临床测试中的结果喜忧参半。这种药物似乎比其他抑郁症疗法起效更快，但其效果相对较弱，而且消退很快。虽然服用该药的患者没有出现服用其他抗抑郁药可能会出现的戒断或自杀意念迹象，但也有嗜睡、头晕、头痛和镇静等副作用。

尽管如此，分析人士预计zuranolone将获得FDA批准，成为Sage和渤健利润丰厚的产品。加拿大皇家银行资本市场的团队预测，该药的年销售额峰值为25亿美元，该预测部分基于医生和患者最近的反馈。

卫材/渤健

AD新药Leqembi

若FDA将Leqembi的有条件批准升格为全面批准。接受该药物治疗的AD患者数量应该会显著增长，销售额相应会实现飞跃。

分析人士认为，FDA很有可能在第三季度做出扩大批准决定。支持卫材和渤健该药扩大应用的主要试验发现，在18个月中，接受Leqembi的患者相比安慰剂组患者认知减退延缓27%。尽管药物治疗的患者出现“ARIA”（大脑暂时性肿胀）的关键安全问题的几率较高，但一些专家认为，这些副作用一般会自行缓解，或者通常是可以治疗的。

FDA提供脑部药物建议的委员会在最近的一次会议上投票一致支持该药物，进一步提高了其获得全面批准的机会。

赛诺菲/AZ

RSV单抗nirsevimab

经过几十年断断续续的研究，今年已有两款呼吸道合胞病毒（RSV）疫苗获得了FDA的批准。葛兰素史克是第一个获得批准的公司，辉瑞紧随其后推出了自己的候选产品。两家公司的疫苗都被批准用于预防60岁及以上成人RSV感染，辉瑞同时也在探索为孕妇接种。

阿斯利康（AZ）和赛诺菲的目标是为RSV疫苗接种提供一种替代方案，即nirsevimab单抗，用于预防婴儿下呼吸道疾病。数据显示，给1岁以下的婴儿使用nirsevimab，预防住院的有效率为83%。测试还将该药与另一种针对RSV的抗体治疗药物Synagis（palivizumab）进行了比较，Synagis仅限于高危婴儿使用，需要每月注射。nirsevimab总体上是安全的，发烧和皮疹是检测中报告的最常见不良事件。

6月，FDA的一个顾问小组讨论支持nirsevimab，投票一致建议将其用于婴儿。该小组还以19∶2赞成在2岁以下的儿童中使用该药。

去年11月起，nirsevimab以Beyfortus品牌在欧洲获批。美国FDA预计将于9月做出决定，但尚不清楚该药物能否及时在秋季RSV季节之前上市。

分析师预测该药销量将十分强劲，杰富瑞分析师Michael Yee估计，该药在年销售额峰值时可能获得30亿美元的收入。

Iveric

地图样萎缩新药Zimura

　

今年2月，Apellis制药公司的Syfovre（pegcetacoplan）成功上市，这是一种常见的视力丧失即地理性萎缩的第一种治疗药物。如果FDA批准Iveric Bio开发的Zimura（avacincaptad pegol），二者将会在市场上形成竞争。

这两种疗法的作用类似，可阻断一部分免疫系统的激活，从而减缓疾病的进展。虽然两家公司都能指出积极的生物效应，但治疗对视觉清晰度的好处尚未得到证实。这两种药物还存在一些安全风险，这些风险可能会随着时间的推移而增加。

尽管如此，它们仍被视为潜在的重磅药物，Syfovre在市场上的快速起步提振了该领域治疗前景。大型制药商也表现出了兴趣：安斯泰来在5月斥资59亿美元收购Iveric，据报道，Apellis也受到了潜在追求者的追捧。FDA预计于8月19日做出决定。

Alnylam

ATTR型心肌病用药Onpattro

2018年，FDA批准Alnylam公司的Onpattro（patisiran）上市，用于成人遗传性转甲状腺素蛋白（hATTR）淀粉样变性引起的周围神经病变，这是Alnylam制药公司在经过20年的研究后上市的第一个产品。尽管如此，Alnylam仍然没有实现持续盈利。

FDA即将召开的会议将讨论Onpattro的下一个潜在用途，即遗传性心脏病转甲状腺素淀粉样变性心肌病（ATTR-CM），这种疾病形式要常见得多。2019年，FDA批准辉瑞公司的Vyndaqel（tafamidis meglumine）和Vyndamax（tafamidis）胶囊用于治疗成人的ATTR-CM，成为该疾病目前唯一可用的治疗方案，2022年，该药创造了超24亿美元的销售额。

Alnylam正试图超越Vyndamax，首先是以Onpattro为敲门砖，随后是推出该药的较方便的版本，目前正在进行Ⅲ期临床试验。尽管临床测试显示，接受Onpattro治疗的患者在与心脏健康相关的步行测试中表现更好，但Onpattro还没有像Vyndamax那样被证明可以延长生命或防止住院。

Alnylam表示，FDA将召开咨询委员会会议讨论该项申请，希望外部专家提供意见时能够被认同。日期尚未确定，但多位分析师预计，该小组将于今年夏天举行会议，比10月8日的决定截止日期提前几周。

这一结果不仅会影响Alnylam，还会影响如BridgeBio Pharma、Intellia Therapeutics和Ionis Therapeucs的相关药物，目前这些药物在临床测试中已显示出竞争性。

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