【编者按】 6月27日，由国家药品监督管理局药品审评检查大湾区分中心（简称“药品大湾区分中心”）主办、广东省生物统计学会承办的“中药院内制剂转化培训班”在广州召开。会后反馈得知，该课题备受业界关注，该分中心今年下半年会在湾区再举办1次类似培训。

习近平总书记指出，要深入发掘中医药宝库中的精华，推进产学研一体化，推进中医药产业化、现代化，让中医药走向世界。药品大湾区分中心认真落实总书记的指示，围绕中药注册监管科学化、国际化积极开展监管科学的课题研究，目前已资助相关机构开展了包括“大湾区真实世界研究在院内制剂新药开发的应用研究”“境外中药/天然药/植物药政策法规与申报要求研究”等课题的研究，旨在助力大湾区中医药创新研发和高质量发展，促进大湾区内有成熟人用经验的院内制剂转化，加快中药新药的研发速度。

大湾区真实世界研究课题的主要研究内容包括：举办2场面向持有人/医疗机构/药企的院内制剂新药临床研发培训；针对持有人/医疗机构/药企的院内制剂新药临床研发提供专业咨询，内容包括但不限于研发策略与路径建议、初步的人用经验/真实世界数据适用性评估等；培育院内制剂开发中药新药项目2个，负责协助持有人进行可行性评估、拟定研发策略、真实世界数据的收集计划以及初步研究方案的制定等。

积极探索院内制剂新药转化

粤港澳大湾区中医药高地建设工程已被写入《”十四五“中医药发展规划》。大湾区是南药发源地，是中医药创新药物研发、临床研究的高地。在致辞环节，国家药品监督管理局药品审评检查大湾区分中心副主任成斌首先介绍了分中心基本情况、业务开展情况，以及下一步工作计划，还介绍了大湾区真实世界研究课题开展的背景、研究目的、研究内容等相关内容。

广东省药品监督管理局党组成员、副局长方维在致辞中提到，“广东是医疗机构制剂大省，医疗机构制剂可转化为新药的潜力巨大。很多耳熟能详的广东省内中成药大品种，如正天丸、三九胃泰颗粒、滋肾育胎丸均来自医疗机构制剂。”

基于人用经验临床研发策略

随后，在主题报告中，南方医科大学生物统计学系教授、海南省真实世界数据研究院执行院长陈平雁对《基于人用经验的中药复方制剂新药临床研发指导原则》进行了解读。他表示，中医药理论、人用经验和临床试验相结合形成支持中药（复方制剂）上市注册申请的证据体系。人用经验研究贯穿中药复方制剂新药研发的全过程。基于人用经验的中药复方制剂新药临床研发策略主要是基于人用经验获得的证据支持新药上市：一是基于人用经验获得的证据支持新药上市或变更；二是基于人用经验进一步开展临床研究支持新药上市，为后续研究奠定良好基础。而根据时间节点可划分为两类研究：基于既往人用经验数据的临床研究和前瞻性研究。

对于医院制剂新药转化的技术路径，在广州中医药大学第一附属医院副院长、广东省名中医杨忠奇看来，“首先要梳理拟开发处方临床适应症涉及的中医药理论，包括病因、病机、中医证型及其演变规律、治法治则。然后，分析梳理处方与剂量形成、演变、固定过程和方解，阐述药物性味、归经、配伍和剂量，总结处方的治则治法、功能主治和使用人群。而某些民间经验方或临床医生经验方不宜将中医药理论作为开展研究的前置条件。人用经验处方评估的关键在于临床定位精准、目标人群清晰，这样才能评判该产品是否满足临床需求，与之对应的中药新药可以是病证结合、专病专药或证候类新药等。”

天士力研究院专业院长何毅则认为，“临床验方、医疗机构医院制剂是基于人用经验中药复方制剂转化的主要来源。今年出台的《中药注册管理专门规定》为医疗机构制剂转化提供了可能的加速路径，但仍需以问题为导向，回答产品上市转化必须回答的有效性、安全性及质量可控性等科学问题。”对于中药新药转化，处方的关注点及建议包括：符合中医理论，避免类似方；规避配伍禁忌及毒性药味；饮片需具有法定标准，基原、药用部位、炮制方法应基本明确，避免濒危及资源短缺；处方组成及用量/配比需固定；处方量的确定需综合考量有效性/安全性/依从性/成本，关注超药典用量；处方/药味的使用禁忌与注意事项需在临床研究中充分关注；重视处方知识产权的保护。

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