在美国临床肿瘤学会（ASCO）年会和欧洲血液学协会（EHA）年会等公布数据后，近期，各生物科技公司相继宣布出售股票：世界第一家上市的CRISPR基因编辑公司Editas Medicine需求约为1.25亿美元的资金；Zentalis制药公司的需求则是其两倍；生物制药公司Verastem Oncology的目标是8500万美元；Praxis Precision Medicines给出的数字是5910万美元；而Clene则为4000万美元。

不同企业集资目的各不相同，但即使集资成功也仅是其商业道路的一小步。借助新注入资金，创造或强化自身优势，扬长避短，才能将资金发挥更大效用。

差异化之问

对Editas而言，此次集资主要用于支持其公开基因编辑细胞疗法EDIT-301。据悉，Editas的股票发行在其公开基因编辑细胞疗法EDIT-301的初期数据之后进行。该疗法正用于镰状细胞贫血病（SCD）患者和输血依赖性β地中海贫血症（TDT）患者。TD Cowen的分析师Phil Nadeau表示，SCD患者和地中海贫血症初期患者在使用该疗法后发生的变化让人鼓舞，并透露企业将在今年下半年进一步深入研究，以分析此疗法如何与基因疗法相抗衡。

不过，并非所有券商机构对Editas的集资举措持积极态度。Stifel的分析师对EDIT-301如何展现与竞品的差异性提出疑问，其向企业质问EDIT-301与CRISPR Therapeutics公司及Vertex公司的基因编辑疗法exa-cel相比如何，这两家公司研发的exa-cel有望在今年12月获得FDA的批准，将是首个获批的CRISPR疗法。

Stifel的Dae Gon Ha在6月11日表示：虽然最近接受治疗的对象（患者3~4号）初期趋势与1~2号患者的初期趋势相同，暗示着更多患者接受EDIT-301疗法后，出现的结果会更好，但不容忽视的是，EDIT-301与exa-cel两者并未有较大差异。而CTX001（exa-cel的原名）的生物制品许可申请（BLA）已得到了FDA的受理和审查，在这种情况下，EDIT-301如何在相对少数的患病人群中竞争，形成自己的优势，是企业难以忽视的一大问题。

押注同赛道

与此同时，纽约和圣迭戈生物科技公司Zentalis在公开其治疗卵巢癌候选药物azenosertib的Ｉb期数据之后，便开展融资行动。ASCO年会后，TD Cowen的分析师在记录中写道：Zentalis正在“全力推进”WEE1抑制剂，使其在多个Ⅱ期试验中作为单一疗法。2022年秋天，ImmunoGen公司的药物Elahere被加速批准上市，“这件事为这类药物的发展开创了先例，而且azenosertib的初期结果也预示其有望成功。”分析师在6月8日写道。

这次融资将会为Zentalis提供资金，有助于其开展比原先计划时间长几个季度的工作，即原定到2025年第二季度的计划延长至2026年。

Verastem在ASCO上公开其卵巢癌药物avutometinib数据后随之发行，该数据分别展示了avutomitinib的单药疗效和它与另一种药物defactinib联合的疗效。这家公司计划将该数据作为申报加速审批的一部分材料，并预期在今年下半年开启一个随机验证性试验。

提前布未来

Clene则计划将其发行获得的收益用于临床试验和“潜在的未来商业化尝试”。近日，这家建立在美国盐湖城的生物科技公司展示其治疗肌肉萎缩性侧索硬化症（ALS）药物 CNM-Au8在平台型临床试验中的生物标志物数据。数据显示，公司观察了神经丝轻链（NLC）水平，所采用的生物标志物与渤健（Biogen）研究药物Qalsody时采用的最主要生物标志物相同。而Qalsody在今年四月被加速批准上市。

珠玉在前，Clene的首席执行官Rob Etherington表示，公司正在“探索新药上市申请（NDA）申报的可能性。”这个项目所用材料为金纳米晶体，在去年秋天并未通过中期测试。

“除了计划开启全球Ⅲ期ALS试验外，我们也在准备完整的CNM-Au8临床数据包，包含强有力的安全证据、生物标志物、存活数据和时间-事件分析，以便在第三季度提交给FDA监管讨论。”他在声明中补充道。

但并非所有企业的集资都用于锦上添花。以Praxis为例，不久前其宣布用于治疗特发性震颤（ET）的药物ulixacaltamide将在今年底进入Ⅲ期试验。在此声明几天后，这家公司开始召集投资者。ulixacaltamide去年通过了Ⅱa期试验，但在今年3月，的Ⅱb期试验中却未能达到标准。然而，Jefferies的分析师Kambiz Yazdi这个月初表示，他们认为该候选药物“在ET中展现了明显的活性，由此Praxis可以开辟出一条前进的道路。”Yazdi还写道：“自1967年以来，没有治疗ET的新药获得批准，因此这一领域有着巨大市场。”

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