6月16-19日，第十五届中国国际药物信息大会/2023 DIA年会暨展览会在苏州金鸡湖畔举行。来自中国、美国、新加坡等药品监管机构及全球大型药企、临床研究机构、科研院所、CRO公司等代表参会。

随着新技术、新工具、新模式的不断进化，建立富有弹性又能控制风险的药物监管制度越来越成为行业共同努力的方向。尤其中国加入ICH后，科学监管与药品监管国际化全面推进，国内创新药审评审批速度显著加快。同时，深度参与国际同步研发的势头也持续提速，如何进一步参与全球早期临床研究成为新课题。

用中科院院士邵峰的话说，“新药开发实质上是科学、技术、医学的有效融合，以满足临床需求。”他认为，“目前最紧迫的是要解决科学的短板（即基础研究），如细胞焦亡已成为备受关注的基础研究热点。”

“零时差”倒逼全链条效能

据了解，中国已采纳实施全部66个ICH指导原则。国家药监局正在深入推进ICH指导原则在中国的转化实施，全面参与ICH议题国际协调，促进全球同步研发、同步注册。从我国创新药NDA申请情况看，创新药获批上市速度明显加快。仅2020-2022年，国内创新药NDA申请数量中，境内分别达到50个、57个、52个，而境外则分别为5个、8个、9个，越来越多新产品在中国获批上市。

药审改革从流程和制度上利好全球同步注册。今年，DIA年会将主题定为“创新照亮未来”，把更多注意力放在了全球同步研发新趋势上。中国也在加快药物上市支持，如药品附条件批准上市制度。“这一举措大大缩短了药物临床试验的研发时间，使其尽早用于无法继续等待的危重疾病或公共卫生方面急需的患者。”有权威专家在会上如是说。

上述专家同时提醒业界，重视夯实附条件批准前的数据基础，是提高确证成功率的关键。附条件批准并非降低临床研究数据要求，而是更注重批准前的研究数据，包括药物治疗机制与疾病发生机制的匹配程度、扎实的给药剂量/方案依据、临床研究数据必须包括临床终点的结果和分析、预判药物安全性特征对最终获益风险评价的影响等。而关注缩短确证时限，其必要性在于时限决定了适应症撤销前患者接受无获益治疗的损失。

创新药在中国与全球首次注册的时差逐渐拉平，佩索利单抗注射液更是实现全球同步研发、同步注册、同步获批的“零时差”新药。如杨森在研药物在中国与全球首次注册提交时间差均大幅缩短，部分项目仅相差10余天。杨森制药全球研发副总裁兼亚太研发中心负责人李自力博士在会上表示，“国内创新环境不断优化，数字化技术不断升级，进一步推动了新药研发的流程优化与效率提升。”

对此，复星医药全球研发中心CEO王兴利博士表示，“监管创新给新药开发提供了很好的战略环境，但全链条效能提升是一大痛点，建立有效且能全球同步药物开发的项目团队至关重要。”

竞逐全球早期研发赛道

中国深度参与国际同步研发的势头持续提速，且加入全球早期临床研究成为一个新的重要趋势。诺华计划2024年实现超过90%的创新药物在中国与全球实现同步开发和注册，辉瑞、阿斯利康等跨国药企纷纷推出类似部署。

不过，参与全球早期研发也对高质量临床研究机构提出更高要求，同时也会带来宏观政策层面的新挑战。在DIA年会上，诸多监管机构的专家、国内外临床试验机构、主流企业代表共商创新破局之道。

北京大学肿瘤医院药物临床试验机构办公室主任江旻教授指出，“参与早期全球多中心研究是临床研究能力和创新性的最高体现，对于药品在中国患者的效应和安全性，可更早地做全面深入的理解，对后期临床研发合理设计意义重大，最终为产品上市提供更完整的证据链，北京大学肿瘤医院仅2020-2023年就已牵头全球项目11项，覆盖英法德等国161个临床研究中心。”

在她看来，数字医学技术快速发展，临床试验的模式也在发生变革，虚拟临床试验有望带来更精准的临床试验设计，颠覆性地提高临床试验的成功率、有效性。如北京大学肿瘤医院开设运营综合型研究病房与临床研究门诊，对标MD安德森提升临床研究智能服务，包括远程临床试验的访视和知情，通过这些创新举措，该院从递交材料到项目启动平均用时不到6个月，接近美国和韩国的效率。

而这也恰恰是很多临床机构参与早期全球同步研发的挑战。有专家坦言，早期临床研究全球入组量较少，且入组时间窗短；而国内很多临床机构的启动流程较长，如伦理批准、合同签订等。很多项目在国内还未走完流程，海外入组已结束，这是比较现实的考验。

新药临床开发是一场优胜劣汰的竞跑赛。泰格医药高级副总裁、首席医学官陈霞博士强调，“临床研发整体上需综合考虑临床研究中受试者的整体获益风险、药代毒理研究、监测评估方法、剂量选择等因素，早期临床研究需要用怎样的证据及注册策略，企业与监管部门对话甚至达成共识非常必要。”

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