发布时间:2023-06-14 14:23:03作者:李勇来源:医药经济报
6月9日,2款基因编辑疗法公布临床试验研究的积极结果。基因编辑疗法竞赛正进入白热化阶段。
EDIT-301释放潜力
Editas Medicine公司公布了RUBY和EdiTHAL试验的早期数据,证明其基因编辑疗法EDIT-301在镰状细胞病(SCD)和输血依赖性β地中海贫血(TDT)中的潜力。
EDIT-301是一种实验性细胞治疗药物,由患者来源的CD34+造血干细胞和祖细胞组成,通过高特异性和高效的专有工程AsCas12a核酸酶在伽马球蛋白基因(HBG1和HBG2)启动子处进行编辑,该启动子是自然发生的胎儿血红蛋白(HbF)诱导突变的所在。
RUBY试验中使用EDIT-301治疗的首批4名镰状细胞病患者和EdiTHAL试验中治疗的首位TDT患者的初步安全和疗效数据呈阳性。
exa-cel保持领跑
Vertex制药公司和CRISPR Therapeutics公司也发布了其SCD和TDT药物exagamglogene autotemcel(exa-cel)的积极数据,巩固了在基因编辑领域的领跑者地位。此前,FDA已经接受了exa-cel在这些适应症中的生物制品上市申请(BLA)。
Exa-cel是一种研究性的、自体的、体外CRISPR/Cas9基因编辑细胞疗法,已被美国FDA授予SCD和TDT的再生医学高级疗法(RMAT)、快速通道、孤儿药和罕见儿科疾病的称号。预计exa-cel将在2023年12月8日前获得FDA的裁决。TDT适应症的目标行动日期是2024年3月30日。
不乏中途退赛者
与这些公司一起参与SCD基因编辑疗法竞赛的还有蓝鸟生物,该公司在2023年4月为其基因治疗候选药物lovotibeglogene autotemcel(lovo-cel)提交了一份BLA,FDA于2021年12月以安全问题为由暂停了该药部分临床试验,不过该搁置于2022年12月解除。
最近几个月也有许多参与者退出了SCD的研发竞争,包括Graphite Bio和诺华及其合作伙伴Intellia。赛诺菲公司也在2022年1月退出了与Sangamo公司的SCD项目合作。
此内容为《医药经济报》融媒体平台原创。未经《医药经济报》授权,不得以任何方式加以使用, 包括转载、摘编、复制或建立镜像。如需获得授权请事前主动联系:020-37886610或020-37886753;yyjjb@21cn.com。
粤ICP备17121623号 国内统一刊号:CN44-0098 邮发代号:45-18 广告热线:020-37886663 订报热线:020-37886650
Copyright www.yyjjb.com.cn All Rights Reserved
医药经济报公众号
肿瘤学术号免疫时间
医药经济报头条号