近日，欧洲药品监管机构相继对在美国上市的两款药品作出否决。

撤销Adakveo上市许可 欧盟人用药品委员会对诺华公司镰状细胞病（SCD）药物Adakveo（crizanlizumab）的Ⅲ期STAND研究结果进行审查，审查结论认为，该药物虽可用于预防16岁及以上SCD患者出现剧烈疼痛，但收益小于风险。此外，研究结果还显示，Adakveo并不能减少患者因剧烈疼痛而就医的次数。

2019年，FDA批准Adakveo用于预防SCD所致疼痛性血管闭塞性危象（VOC），EMA于2020年10月授予Adakveo附条件上市许可，彼时支持性数据显示该药物可有效减轻SCD患者的剧烈疼痛问题。然而，当时由于数据有限及对其效果显著性存在不确定性，因此EMA要求以STAND研究结果作为上市许可条件。

EMA在声明中表示：“由于STAND研究结果未能证实Adakveo之前观察到的益处，药物委员会现已得出结论，认为该药物的收益低于风险，建议在欧盟撤销其许可。”

拒批AMX0035营销授权 在美国与加拿大获批后，肌萎缩性侧索硬化症药物AMX0035近日在欧洲遭遇滑铁卢。该药物的研发公司Amylyx发布声明称，欧洲监管机构倾向于对AMX0035的营销授权申请持否定意见。

对此结果，Amylyx并未接受，且欲申请重新审查。其全球监管事务和临床合规总监Tammy Sarnelli表示，若EMA的人用药品委员会（CHMP）发表明确否定意见，公司将申请进入正式的重审程序，“我们不同意CHMP目前的观点，并对CENTAUR试验的数据保持信心。”

AMX0035于2022年6月获加拿大卫生部首批。随后，美国FDA于该年9月将其批准为美国第三个用于治疗ALS的药物。目前正在CHMP进行持续审查。

公告显示，正式的重审将持续4个月。Amylyx的联合首席执行官Josh Cohen和Justin Klee透露，重审时的依据亦为当前的申请情况与CENTAUR数据。据悉，CHMP将在6月底的下次会议对AMX0035的营销授权申请（MAA）作出最终决定。

AMX0035的获批一路曲折。加拿大卫生部在批准AMX0035时附加了一些条件，包括提供正在进行的第三阶段PHOENIX试验的数据，其主要数据结果预计将于2024年公布。尽管有数据支持AMX0035的疗效，但在2022年3月，FDA的外周和中枢神经系统药物咨询委员会却以6∶4的投票认为上述数据不足以证明AMX0035治疗ALS的功效。然而峰回路转，在一次罕见的二次咨询委员会审查中，外部顾问通过引证事后分析、ALS的严重程度以及对新治疗方法的迫切需求，最终以7∶2的投票结果赞成批准该药物。

此次AMX0035在欧洲的审批之路能否同样柳暗花明？业界将共同关注。

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