近日，美国FDA为Brainstorm公司的ALS（肌萎缩侧索硬化）细胞治疗设定了咨询会议日期，在今年9月27日举行的“细胞组织和基因治疗”专家会议上，将重点关注Brainstorm最近提交的申请。Brainstorm将再次有机会为其药物NurOwn辩护，一个外部专家小组将在会议上对该药物进行评估。

Brainstorm的干细胞疗法NurOwn曾被认为给ALS的治疗提供了可能的方向。该方法将取出患者骨髓的干细胞，后对这些细胞进行工程设计，使其分泌有助于保护和生长神经元的分子，最后将其植入患者体内。目的是减缓或阻止神经退行性疾病。NurOwn已被测试为多发性硬化症和ALS的可能治疗方法，Brainstorm还在继续研究其在亨廷顿舞蹈症和帕金森病等其他疾病中的潜力。

2016年， NurOwn在一项针对约50名ALS患者的小型研究中表现良好，这些结果鼓励该公司将药物推向临床测试，随即开展了一项规模更大的试验（约260人）。但2020年底，该试验发现NurOwn在减缓与ALS相关的功能衰退方面并不比安慰剂强。不过，Brainstorm的高管们相信，尽管结果未达预期，但已经收集到足够多的积极数据，该药物有理由获得批准。然而，FDA认为该公司提供的证据不足以支持提交新药上市申请。

Brainstorm依旧就该药提交了申请批准，但去年年底FDA选择对该申请不予审查。Brainstorm对此提出抗议。这意味着即使FDA有保留意见，但仍然要审查申请，并将在今年12月8日前发布最终结果。

BrainStorm联合首席执行官Stacy Lindborg在一份声明中表示：“我们对NurOwn仍然充满信心，相信我们的数据支持监管部门的批准。与大多数ALS研究一样，临床项目产生了复杂的结果，值得科学家、ALS专家、FDA评审员、患者进行深思熟虑的全面审查。”

在过去一年左右的时间里，美国FDA为其他备受关注的ALS药物举行了听证会议，如Amylyx Pharmaceuticals的Relyvrio和渤健的Qalsody。虽然支持这两种药物的数据都有局限性，但它们都得到了外部专家的支持，后来获得了批准。

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