5月7日至10日，2023年度全球ISPOR大会在美国波士顿召开，主题是“影响创新、价值和医疗保健决策”。正如大会主席所言，在今年的世界环境大背景下，有三个标志性的政策正在影响着全球药品价格和补偿，并对世界医药行业的走势带来深远影响，包括：美国的《通胀削减法案》、欧洲的联合价值评估以及中国的医保价格谈判。各国政府越来越关注药品费用的负担能力，加强价格管制，同时鼓励外来投资。

各国支出费用管理改革

2022年8月，美国参议院通过《通胀削减法案》（Inflation Reduction Act，简称IRA），旨在降低通胀和民众生活成本。内容涉及三个方面，包括药品价格谈判、个人支付封顶以及“如果药品价格上涨超过通胀指数，药价需要折扣，药企返还费用”，从而引入了关于某些药品的价格谈判和自付支出上限的问题。

随着人们对药品支出费用管理的关注度上升，不少国家顺势改革。例如德国最近提高了折扣水平并减少“自由定价”（free pricing）；西班牙正通过降低投资税收等措施争取外来投资；日本对在本国开展临床试验的药品的价格给予激励措施等。这些政策可能对未来的药品定价产生重大影响。本文将重点介绍美国未来药品价格谈判的情况。

美国药品谈判具体做法

美国管理联邦老年保险（Medicare）和贫困人口救助保险（Medicaid）服务的机构美国医保与医助服务中心（CMS），在《通胀削减法案》的基础上于2023年3月制定了指导意见，并提出美国联邦老年保险（Medicare）药品价格谈判规划。具体内容包括：

（1）处方药通胀折扣（rebate）： 2023年1月起如果药品价格超过通胀将附加折扣（discount）；（2）官方指南：CMS发表指南，对Medicare D类别的补偿内容重新设计（benefit redesign），如对胰岛素药品设立35美元的共付封顶，个人药品年自付费用（OOP）2000美元封顶，其他卫生保健措施还包括扩大医疗平价法案（Affordable Care Act，ACA）的补助，扩大救助保险项目的成人疫苗可及性，增加B类别部分对生物制剂的支付标准，对老年保险低收入患者补助等。

美国联邦老年保险（Medicare）包括四个部分：A类别为住院保险，包括家庭病床和终末期护理服务；B类别为附加医疗保险，包括康复、预防筛查，其中由医生服务办公室管理的药品，2023年约为400亿美元；C类别为商业医疗保险的支出报销，包括住院及门诊报销；D类别专为门诊处方药报销，2023年约1200亿美元，占药品费用支出的大部分。

据悉，药品谈判计划将于2023年9月开始，范围涵盖50个Medicare药物。本轮谈判将分四阶段逐步推进：第一阶段谈判共纳入10个D类别的药物，自2026年生效；第二阶段将在2025年纳入另15个D类别药物，于2027年生效；第三阶段从2026年开始，将选择另15个B类别和D类别药物于2028年起执行；第四阶段则在2027年及以后，选择20个B类别和D类别的药物，自2029年起执行。以上50个备选药物都为D类别和B类别医保经费支出中费用最高的Medicare药物，均是处于垄断地位而不愿降价的独家药品。

独家产品的条件包括：经FDA批准，目前已上市的药物；从审批后至少已有7年或获得上市的执照11年以上；不是一般的上市仿制药和生物制剂，并非其他药物或生物药品的参照物；将覆盖所有的剂量及剂型。

CMS管理机构与药企谈判药品价格时，对其要求是提供一些特殊资料，如谈判药品的替代治疗方法，对患者个人和药店服务的最大公正价格（maximum fair price，MFP）等。“公正价格”是指仿制药的“生产成本+”，也可以说是最低或较低的参考价格，或是参考与对照药品的相对价值。同时CMS规定，不管谈判药物是否有多种剂量或规格，谈判时应覆盖所有剂量和剂型的单一价格，涉及报价（offer）和还价（counter offer）的过程，以便取得最大公正的价格合同。

CMS与药企直接谈判时，将首先采用已有的市场价格作为封顶价格的主要参考标准，根据谈判药品是否曾得到过政府财政资助，决定是否在最高价格下降一定百分比。制定最大公正价格时，需要计算生产成本或参照Medicaid保险中最优价格，即在药物封顶价格计算中，最好的价格参照标准是Medicaid的价格。

CMS的作用是指导治疗替代品的评估，即根据行业提交的材料，评价所选药物的临床效益用于价格设定。替代品的选择则根据临床指南或其他已发表的证据，所有适应症/剂量组合共同谈判，直到3轮谈判为止。

CMS考虑谈判的条件包括：药品开发与研究的成本；联邦政府对药品研发的支持成本；药品生产和配送的成本；美国市场销售的收入；替代品的疗法；药物和替代品的比较效果和处方信息及未满足的临床需求。

政府及企业策略

CMS要求，企业申报每一个谈判药物材料后的30天内评审反馈，并要求企业提供：（1）药物编码；（2）未满足的需要；（3）研发成本；（4）生产及配送的费用；（5）联邦政府财政支持记录；（6）专利期、独占期和审批日期；（7）市场资料、销售收入、销售数量资料；（8）如为非联邦政府支持产品要提供平均价格；（9）不同治疗方案情况；（10）比较效果的资料。

一般谈判内容的要点则包括：治疗的优越性（therapeutic advance），即与过去治疗比较效果之不同；比较效果（comparative effectiveness）时参照物确定数量，大部分为最普遍采用（alternative/basket alternative）的低价替代药品，或根据证据判断；确定开始提供的价格为参考价格定价加上价值为基础的价格，以替代定性的附加效益（added benefit）。

预测谈判短期效果

尽管美国尚未正式开展药品价格谈判，但已可预测将来药品价格谈判后的短期效果。

由于谈判旨在控制药价，部分药企为将谈判降价幅度尽量控制在最小范围，因此可能先提高上市价格，在此基础上与CMS谈判，以期减少谈判对自身收益的影响，如此一来，Medicare的封顶价格也将不断上升；其次是创新药的生命周期管理将会改变，谈判可以免除竞争，或导致专利期限的延长；再次，药企会希望更多创新药品以“孤儿药”命名；第四，资本市场投资生物制药的积极性或受影响。美国一旦开始执行IRA后，将对本国药品市场乃至全球市场产生深远影响；最后是IRA法案的价格溢出作用(spillover effects)，或会影响医药企业对创新药物的研发。需关注的还有美国两党斗争的不可预测性，如果共和党上台，IRA法案的执行可能改变。

药品价格谈判也将影响下一步CMS的研究方向，卫生技术评估方法将会有所改变。如研究非QALY的成本效果评价（CEA），药品价格会否按临床效益等级评分，将会更多地采用多模式的定价方式（如MDCA、投资回报率SROI），同时实行+/- 参考定价等。

此内容为《医药经济报》融媒体平台原创。未经《医药经济报》授权，不得以任何方式加以使用， 包括转载、摘编、复制或建立镜像。如需获得授权请事前主动联系：020-37886610或020-37886753；yyjjb@21cn.com。