近年来，在研发投入、政策利好等助推下，新药研发的公司和项目芝麻开花节节高。新药研发水平和项目质量不断提升，“出海”签约大单也越来越多。

跨国药企和大型生物技术公司的核心竞争力和业务成长主要靠创新研发的新药和重磅药。这些大公司手里有钱，需要不断寻找新产品和潜在重磅药。这就给创新研发的中小企业带来巨大商机，包括许多技术转让、战略合作与并购机会。

从签约的技术转让和产品独家合作开发协议的大单看，跨国公司对中国新药研发的项目越来越重视，抢单越来越果断，支付也越来越慷慨。这不仅有利于中国药企创新产品/项目的顺利“出海”，也有利于国内企业的资本化和国际化。

新形势下，机会与风险都发生了变化，我国药企“出海”的正确方向是什么？有何注意事项？

独立开发还是合作开发？

新药“出海”主要有三种方式：一是独立出资组队去欧美国家做临床开发与注册；二是寻找合作伙伴合资开发；三是技术转让和产品授权。

笔者认为，独立开发的方式对大部分中国药企并不合适，因为涉及的资金、人力和风险都很大。只有资金实力强大，并拥有丰富经验的海外团队、优势明显（已有很好临床数据）项目的企业，才值得做独资海外开发。日本武田到美国发展就是先与雅培建合资公司，借助美国大公司的实力、经验和资源少走弯路，同时减轻财务压力。

百济神州选择在欧美独立开发自己的新药（部分项目已找到合作伙伴）。这样的路，国内只有很少的几家药企选择。这种大胆布局有其战略考虑和优点，但不可忽略的是资金风险，会否销售、利润和后续融资跟不上？

当然，百济现在的“出海”策略和路径既有合作又有独立，如果资金不是问题，团队很强势，加上项目过硬，是有可能独立在欧美做好做大，只是要走的路很长，风险不低。

六问重要环节是否做好

在新药“出海”的过程中，一些重要环节不可忽视。笔者归纳出以下几点：

一问：“出海”项目创新性、竞争优势及含金量是否够高？一些项目似乎是为“出海”而“出海”，或只为资本市场讲故事，几乎没有成功几率还硬着头皮往外冲。

二问：在海外单独启动的项目，是否准备充分？至少要在临床数据上具有可比性，或在解决临床痛点和刚需上有明显价值。

三问：“出海”的项目执行团队实力和经验是否充足？“烧钱”厉害，因而资金也得跟得上。要有好的BD人员去推销和寻找合适的合作伙伴，并谈成可实施的合作方案。有了好的团队和执行方案，才容易获得更多资金和资源的匹配。

四问：“出海”合作伙伴实力够不够？有的“出海”项目虽然找到或签约合作伙伴，但若对方实力不行或诚意不足，有可能不付首付款或只付很少的首付款。

五问：是否战线拉得太长？过于自信或过于冒进，战线拉得太长，会给企业带来很大的资金压力和运营风险。

六问：与FDA是否沟通到位？由于经验不足，或沟通不到位、急于求成导致数据不充分或FDA不接受，必须补做或重做部分甚至全部Ⅲ期临床。此前有项目在海外临床研究多年，投入很多经费和人力物力，最后也没做成，教训深刻。

善用国际同行评议敲门砖

众所周知，新药研发项目及相关适应症的选择很重要。比如，缺医少药的领域、威胁人类生命的疾病或临床上无法解决的疑难杂症等，有望得到优先审批。而且，大药厂也会兴趣浓厚，可能开出好价钱参与海外共同开发。

为更好地应对新药“出海”的各种挑战和机会，对于新药研发企业而言，一定要打有准备的“出海”之战，不能操之过急。笔者认为，可从做好国内临床研究入手，因为国内的临床资源（招募合格患者）具有明显的时间和成本优势。当然，一定要有好的临床设计、合规合理的方案（包括GCP方面的知情同意及伦理过会等），才能做出令人满意和兴奋的临床结果及可靠数据。

特别是要敢于到国际重要会议上做报告，并在顶级医学临床期刊发表论文，接受同行评议的审稿和客观评论。用同行评议后的可靠数据说话，可打动FDA/EMA及投资者，是新药“出海”的有效敲门砖。每个希望“出海”的项目和公司都要高度重视并用好这一工具和渠道。

传奇生物第一个项目“出海”，就非常巧妙地用了这个技巧和手法，即使是医生牵头做的非注册性临床数据和结果，也受到业内行家的赞赏和诸多药厂的追捧，一个多月就迎来强生公司10亿美元的合约、3.5亿美元的首付款。此后，该项目和新药先后在中美两地上市和产业化，并打造了一家市值过百亿美元的上市公司。

★★★ 结语 ★★★

中国新药“出海”方兴未艾、潜力很大，即使短期受些挫折、走些弯路，也不能阻挡或放慢新药“出海”的节奏。随着若干头部企业和示范项目的成功“出海”，中国新药研发项目的“出海”频率和产出会越来越高，并越来越受国际瞩目。

未来，我们要敢于创新，敢于开放式合作，敢于从更源头和原始的早期项目推进和发力。让更多的中国新药走向世界，让更多患者享受中国创新和中国原研药。

此内容为《医药经济报》融媒体平台原创。未经《医药经济报》授权，不得以任何方式加以使用， 包括转载、摘编、复制或建立镜像。如需获得授权请事前主动联系：020-37886610或020-37886753；yyjjb@21cn.com。