在血友病治疗领域，罗氏的Hemlibra和一些新疗法比如CSL Behring的基因疗法Hemgenix以及赛诺菲的长效药物Altuviiio，使患者的治疗选择不局限于定期注射凝血因子疗法。

近日，辉瑞血友病项目marstacimab在其关键试验中取得成功。辉瑞声称，比起按需或预防性凝血因子蛋白质产品，marstacimab采用的是一种不同的方法，能让一种阻碍凝血的蛋白质无法作用，从而极大减少患者出血频率。

据悉，marstacimab需每周进行1次皮下注射；Hemlibra无需频繁皮下注射，在最初的给药阶段后，可以每4周注射1次；基因疗法Hemgenix或BioMarin制药公司正在接受审核的另一个基因疗法倾向于一次性治疗，尽管它们的长期效果尚未得到证实。

若辉瑞项目能获批，或许可以与现有疗法进行竞争。不过，其他药物开发商也尝试过开发类似marstacimab作用的产品，如此前诺和诺德的concizumab被FDA拒绝，并要求其纳入更多关于患者使用剂量和监测的信息，而拜耳的defovacimab药物Ⅱ期剂量试验则因发生危险性凝血终止了。

marstacimab旨在治疗血友病A型和B型，这两种血友病由不同基因突变引起，导致了不同的凝血蛋白的减少。大多数其他疗法都只能用于治疗一种血友病。

辉瑞表示，试验Ⅲ期116位marstacimab给药超过12个月或者更久的患者，与之前“按需”使用凝血因子蛋白质止血的患者相比，年化出血率降低了92%。而与预防性用药的治疗相比，marstacimab的数据同样更优越，减少了35%的出血。该项研究中并未发生危险性血凝事件。

辉瑞表示已经与FAD和其他监管机构开始了讨论，希望在接下来几个月可以提交一份批准申请。

Evercore ISI的分析师Umer Raffat认为，虽然试验未发生凝血事件，但marstacimab药物治疗导致了生物学标记物升高，表示该风险仍然存在。正在进行的研究和未来可能暴露的安全状况仍旧是该药物能否推进到下一步的关键。

SVB Securities分析师David Risinger则指出，针对血友病A型来说，marstacimab的出血频率数据看起来不如Hemlibra或者赛诺菲的新药Altuviiio。从前者角度来看，这是一种“单调的”给药方案，与Hemlibra和Alutviiio的给药方案不同（基于病人的体重来给药）。目前还不清楚其中的商业优势价值大小。

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