由于基因疗法有一次性根治一些疾病的潜力，其往往被开发商贴上了极高的价格标签。在美国市场上，这些突破性药物大行其道。在Fierce Pharma的2023年美国最昂贵的药物清单上，蓝鸟生物的Skysona和Zynteglo、CSL和uniqure的血友病B疗法Hemgenix，三种最新登陆美国市场的基因疗法飙升至行业最昂贵产品榜的顶部。此外，诺华的基因疗法Zolgensma依旧名列前茅。不过，基因疗法并不是这份榜单上的唯一关键词。

比如Eiger BioPharmaceuticals公司的Zokinvy，这是美国批准的首款用于治疗哈钦森—吉尔福德早衰综合征（HGPS，也称为早年衰老综合征）和加工缺陷型早衰症（PDPL）的药物，每剂的治疗费用大约为107万美元。作为一种孤儿药，它并不是一种根治性方法。

榜单公布正值药品定价在美国受到越来越多关注之际，去年，美国通过了《降低通货膨胀法案》（IRA），标志着多年来围绕药品定价改革首次出现了实质性行动。但立法人员并没有止步于此。今年4月，参议院民主党人加大医疗改革力度，提出一项立法，允许美国联邦医疗保险和医疗补助服务中心（CMS）可以比IRA规定的更早时间就药品价格进行谈判。

与此同时，公众和政界对药品费用的关注促使一些制药公司自行采取解决办法。今年早些时候，三大糖尿病治疗巨头（礼来、诺和诺德以及赛诺菲）分别降低了它们生产的众多胰岛素产品的价格，并调整了面向患者的价值分享计划。不过，尽管这些举措涵盖了老牌胰岛素，但行业许多新的产品继续打破价格记录。而这种情况在未来几年不太可能有大改变。

榜单关注美国市场上最昂贵的药物，同时值得一提的是，PTC Therapeutics公司的Upstaza和Orchard Therapeutics公司的Libmeldy在英国市场上的标价分别为300万英镑和280万英镑，同样引人侧目。

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