5月10日，CDE发布《关于公开征求ICH<Q13：原料药和制剂的连续制造>实施建议和中文版意见的通知》，为期1个月，加速推动新修订的ICH指导原则平稳落地实施。而业界普遍关注的ICH《E8（R1）：临床研究的一般考虑》相关要求7月31日起将正式适用于新启动的药物临床研究，国内药品注册技术标准进一步与国际接轨。

“近年，我国药品审评审批改革成效显著。截至2023年4月底，CDE共发布180余个临床研究指导原则，对提高我国临床研究水平发挥了重要作用。如E8（R1）的实施将对我国临床研发生命周期提供指南，强调在设计及实施阶段应将‘质量设计’纳入考量范围，提高临床研究的效率和成功率。同时涵盖更广泛的设计类型和数量来源，更贴近实际需要。”清华大学药学院药品监管科学研究院院长杨悦教授5月11日在上海举行的2023红杉全球医疗健康产业峰会上指出，这些指导原则给产业提出了更高要求，建议企业提前准备，以适应临床试验管理的规范化与灵活性。

聚焦关键性临床研究

ICH指导原则加速落地实施，从趋势来看，将不再对药物临床研究分期进行描述，而是按研究目的将研究类型分为人体药理学研究、探索性研究、确证性研究和上市后研究。也就是说，企业的药物研究不同分期可能会重叠或合并，需引起业界思考。尤其是经过这轮资本退潮后，各方对高潜力的标的筛选标准和风险考量也将更严格。

博安生物董事长兼CEO姜华在前述产业峰会上指出，“新药的成功商业化源于设计，要做好药物创新研发的项目管理，研发阶段就应把市场准入、药物价格可及性等商业化要素考虑进去。研发效率越高，越有利于抓住市场机会。”她分析，新药能否进院时间最宝贵，而这取决于企业项目管理及组织的协同创新，包括识别和引进关键性的人才，全面把握商业规则，并高效地实现市场覆盖的最大化。

新药研发未来可期，但值得关注的是，2015-2021年期间，美国FDA共批准323个新分子实体。其中获批的First-in-class（简称“FIC”）数量高达125个，占比39%；而我国在此期间共批准60个国产新分子实体，其中FIC数量仅6个，占比仅为10%。如何进阶破局仍是考题。

杨悦表示，通过开展创新药累积净现值研究发现，新药临床价值判断能力是当前行业普遍存在的短板。其次，通过研究批准抗肿瘤药关键性临床研究的特征，国内外抗肿瘤药就单个适应症开展的关键性临床研究平均个数、每项关键性临床研究患者人数均有明显差距，这两年国产抗肿瘤药以单臂研究设计为关键性临床研究增加明显。而在非肿瘤创新药领域，关键性临床研究以传统RCT设计为主。国产新药缺乏FIC级别药物，未来企业研发和投资机构将更为关注临床价值。

她认为，“我国已接近美国发布的临床指南数量，但缺乏覆盖从人体药理学研究、探索性临床研究和确证性临床研究完整的指导原则，这是我们正在努力的地方。此外，建议企业和投资机构重点关注独占期与医保谈判政策的变化，数据保护、独占期都是可以预见的政策利好，但医保谈判降价相当于延长了投资回报期、缩短了独占期，从而影响到创新药的获利预期。”

2023年是新周期的开始？

目前，摩根大通、麦肯锡等国际投资机构对中国创新药物市场均持乐观积极态度。以红杉资本为例，在国内已投出超过200家医疗健康企业，看长线+早下注，这类投资者不仅仅追逐科学技术上的突破，更多的是从市场需求出发去理解创新价值。甚至不少企业也认为，医药领域的资本降温正在结束。长期受困于流动性的港股创新药最近也表现不俗，似乎都在传递全球医药科技的拐点变化。

从微观层面看，5月9日，罗氏引进赞荣医药口服小分子HER2抑制剂全球权益，支付预付款7000万美元、6.1亿美元里程碑金额及一定比例销售分成。罗氏HER2治疗药物霸主地位遭遇大量类似药抢占市场份额后，产品销售增长速度变缓；5月8日，百力司康与卫材达成合作，共同开发ADC新药，合作价值20亿美元；5月2日，西比曼生物科技与杨森制药达成一项全球独家合作，共同开发和商业化下一代新型CAR-T细胞治疗产品。

国内外投资者一致认为，“新型药物分子、大适应症靶点，如HER2靶点和ADC等均击中了市场需求。未来创新药面临的不确定性在于国内创新药能多大程度融入欧美市场、前端的创新能力及医保对创新药的支撑程度，目前具备真正国际化水平的企业并不多，加上跨国药企也在加速创新技术领域的竞争，布局前瞻性竞争力能增加资本的获得机会。”

而全球研发费用支出、新药研发管线均在持续增长，CXO行业的需求旺盛。凯莱英医药集团联席执行官杨蕊也感受到，“医药创新分工越来越细，这一趋势催生CXO公司整体能力的提升，进而反哺行业快速发展。国内CDMO领域，有交付能力的产能才叫有效产能，业务分工越专业，需求就越多元，CXO公司并不只是简单的项目交付，而是提供有价值的综合价值，医药创新也是春江水暖鸭先知。”他认为，差异化有价值的创新不缺资本的青睐。

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