创新药的市场准入是一个非常复杂的过程。建立科学、合理、透明的创新药物市场，需要政府、企业、学者、市场共同努力，包括市场准入、定价模式等的良好生态塑造。笔者认为，创新药的市场准入需要监管，价格管制是未来的趋势。创新药的价格需要在鼓励药企创新和医保基金可承受性之间寻找平衡。

经济学特殊属性

经济学原理告诉我们，当一般商品的需求曲线提示价格上涨时，消费者需求量会减少；当一般商品的供给曲线显示其他条件不变但价格上涨时，生产者会增加产量。然而，药品是特殊商品，不同于一般商品的供需关系。因此，创新药品的经济学属性也有别于一般商品，具有其特殊性。

患者支付意愿高

在药品市场的供需中涉及三类群体：药品企业、处方医生和患者。药品费用大部分是通过第三方如政府、社会保险或商业保险来支付。价格理论在竞争或垄断的药品市场中一般不能发挥作用，只有在高度市场竞争或有众多供应者的情况下，才能决定竞争性的市场价格。创新药物的价值高于一般消费商品的价值，因此，患者比正常人群有更高的支付意愿。

相对于仿制药，创新药物具有市场独占性，强调新的分子或化合物、结构新颖，或有新的治疗用途，解决临床未被满足的需要，在以前的研究文献或专利中均未见报道。NICE（英国国家健康与临床优比研究所，National Institute for Health and Care Excellence 机构的缩写）认为，“创新药最重要的是能够证明给病人和社会带来益处和价值”，包括治疗的效益、副作用的减少、寿命的增加、改变疾病的严重程度以及带来治疗的便捷性。这些是NICE评估的绝对核心和基础，对创新药物的定价和补偿有很大的影响。

高价受多因素影响

创新药是一种解决高需求或未满足需求的新的方案。与传统药物相比，创新药物的研发周期较长，需要通过动物实验了解其安全性以及药代动力学、体内的代谢过程、作用部位和作用效果，再经过人体试验，经历Ⅰ期、Ⅱ期、Ⅲ期临床试验，证实其疗效后才可获得药监机构的批准。研发创新药物需要投入大量时间和资金，耗资可达数十亿美元。

创新药价格高的原因与以下几个因素有关：1.高昂的研发费用；2.高额的临床试验费用；3.需要大量的生产成本；4.知识产权和许可证转让成本；5.存在研发结果不确定性的风险；6.上市审批费用；7.资本市场要求投资的回报以及创新药品市场准入的各种条件限制。

市场准入主流方向

创新药的未来发展可期，加速审批和附条件审批将成为市场准入的主流方向。

这是因为，第一，创新药的分类较为新颖，创新药的市场准入要求较高，在药品注册方面会更加严格和复杂,可能会影响其市场的开放性和投资热情。第二，创新药的市场行业政策较为复杂，需要根据药品来源、药品分类和药品用途等情况做出相应的规定。第三，创新药的市场准入要求严格，主要体现在药品安全性、有效性和质量三方面。通过公开透明的定价机制，鼓励企业生产和销售价格合理的药品。

加强药物经济学支持

创新药物的市场准入需要的条件包括：1.明确创新药物上市的审批流程和标准，包括临床试验阶段、药物安全性和疗效评估等方面，遵守严格的药品审批程序，确保药品的质量和安全。加强药品监管，及时发现和处理药品安全问题，保障患者的用药安全。2.政府应该加强创新药品的价格监管，防止药品价格过高而致患者负担不起。3.政府应该加强对药品审批机构的监督，建立科学、严谨、透明的审批机制。加强对药物经济学研究的支持，提高对药物的评价和监管水平，为制定更加科学合理的药品政策提供依据。为进一步解决创新药物市场准入所面临的难点，需要对药品审批制度进行改革，继续加强监管，提高行政审批的效率等。

投入巨资鼓励研发

2013-2022年，FDA每年批准新药的数量在22~59个不等。2022年批准37个，其中新分子实体22个，40.5%为生物制品。治疗领域以抗肿瘤、治疗免疫系统疾病和内分泌代谢类的药品为主，占半数以上。美国FDA加速审评的创新药物有四种路径：优先评审、突破性疗法、快速通道和加速批准。我国药品加快上市注册的程序则包括突破性治疗药品程序、附条件批准程序、优先审评审批程序以及特别审批程序。

如何鼓励企业进行创新药的研发？需要政府和社会对创新药物的研发和上市投入巨额资金。如通过税收减免、资金补贴等方式，或采取专利保护等措施，保护企业的研发成果和知识产权等。

优化定价和谈判

创新药的价格管理和保证患者合理用药十分重要。如何保证创新药物的合理利润，推动药品创新和研发的持续发展值得研究。首先要优化创新药的定价方法。包括研究创新药的价值，建立科学的定价模式和支付方式，才能使药物的创新行稳致远。在创新价值方面要关注化学或分子结构、靶点和作用机制、临床疗效，特别是全生命周期的疗效、有无未满足的需要。除“原创”外，还要关注“微创”改进的价值，如剂型改进，提高患者的依从性。

重视不同定价模式

在定价模式方面，除了成本加成定价外，特别要重视价值定价、风险定价和差别定价。差别定价也可称为梯度定价，是一种公平定价。根据消费者的购买和支付能力调节药品的价格，或对不同支付者制定不同的价格。差别定价适用于疫苗及与全球性疾病有关的治疗药物，如艾滋病、疟疾、结核、新冠等。差别定价政策曾被用在新兴市场的中国、巴西、泰国、印度、俄罗斯、土耳其、印尼。实行这种定价方式取决于药品企业、政府的意愿、有无平行进口或者有无国家强仿政策。

探讨多元多方支付

在支付方式方面要探讨多方、多元的支付方式，制定医保预算封顶线，建立量价合同，探索按绩效支付和风险分担支付。同时，探索细胞基因疗法等的独特支付方式，如年金支付、谈判结合折扣、先有条件地批准报销等，当有足够多的真实世界研究数据，提供证据最终列入医保药品报销目录。

此外，还需要进一步研究罕见病药物的医保谈判方式。迄今已有600个孤儿药被美国FDA批准，在研700个，2022年获批的37个创新药物中，罕见病药物占了20个。

参考其他国家经验，大都对孤儿药进行价格管制。如德国2016年起提出，每个罕见病药物活性成分预算封顶为5000万欧元，报销一年后对效益和补偿标准进行调整。英国2017年将罕见病药物预算影响设定为三年内2000万英镑，将罕见病药物作为高特技术。法国卫生部药品经济委员会与药企谈判孤儿药的价格，根据临床附加价值定价，并参考爱尔兰、意大利、葡萄牙、西班牙、欧盟的销售量定价。

创新药物市场准入的国际经验，可为我国创新药物市场准入政策提供参考和借鉴。尽管美国创新药的价格由药企自主定价，一般政府对价格不进行管制，但对VA、Medicaid覆盖群体的药品价格需要进行价格谈判，包括未来的Medicare人群。

英国和澳大利亚强调以价值为基础的定价，根据增量成本效果分析和可接受的阈值作为药品价格谈判的基础。西班牙和加拿大则选择与经济发展条件相同国家的药价作为国际参考定价。德国、法国和日本选择与已有标准治疗方案和内部参考价格比较，有无附加效益的增加。如果有相同疗效的多种药物存在，通过竞争招标获得较低的价格。

此内容为《医药经济报》融媒体平台原创。未经《医药经济报》授权，不得以任何方式加以使用， 包括转载、摘编、复制或建立镜像。如需获得授权请事前主动联系：020-37886610或020-37886753；yyjjb@21cn.com。