目前，酶替代疗法是庞贝氏症的标准治疗方法，赛诺菲凭借Myozyme（Lumizyme）及其新药Nexviazyme主导了市场。近日，赛诺菲又与Maze Therapeutics公司达成协议，赛诺菲将以1.5亿美元的现金和股权投资，购买Maze的庞贝氏症治疗药物MZE001，进一步加深在庞贝氏症的治疗布局。协议还涉及价值6亿美元的里程碑项目。

酶替代疗法进阶

MZE001是一种糖原合成酶1（GYS1）抑制剂，Maze认为其既可作为单药治疗，也可与酶替代疗法联合使用。

庞贝氏症是由编码α-葡萄糖苷酶的GAA基因突变引起。这种酶通常会分解糖原，而糖原在庞贝患者体内积累，导致肌肉损伤。

根据Maze的观点，酶替代疗法只能部分有效地清除糖原，MZE001旨在通过阻断一种名为GYS1的酶来限制糖原生成，GYS1参与糖原生成。通过降低GYS1活性，Maze疗法旨在减少糖原在肌肉中的积累。该药物今年公布的Ⅰ期临床试验数据显示，健康志愿者体内的的糖原含量降低，似乎也正是这个结果引发赛诺菲的收购。Maze原计划今年开始第二阶段试验，现在看来，接下来该试验计划将由赛诺菲负责。

基因疗法或成威胁

然而，基因疗法提供了一劳永逸的治疗前景，可能对酶替代疗法和MZE001构成巨大威胁。但监管机构一直对这类项目持谨慎态度，尤其是针对已有治疗方法的疾病。人们对基因疗法治疗该病的热情也在减弱，譬如去年，Amicus退出了基因治疗领域，该公司于2018年加入对庞贝氏症和其他疾病的基因治疗行列中。不过罗氏的RG6359仍在进行中，虽然该集团最近也降低了对该项目的销售预期。

此内容为《医药经济报》融媒体平台原创。未经《医药经济报》授权，不得以任何方式加以使用， 包括转载、摘编、复制或建立镜像。如需获得授权请事前主动联系：020-37886610或020-37886753；yyjjb@21cn.com。