过去两年，百健、Cytokinetics、亚力兄制药（Alexion）和Biohaven等公司潜在的ALS疗法均在重要的试验中遭遇挫折。近期，该领域研发进展喜忧参半。

首款ALS基因靶向疗法上市

4月25日，渤健/lonis联合宣布FDA已同意加速批准反义寡核苷酸疗法Tofersen上市，用于治疗超氧化物歧化酶1（SOD1）突变所致的肌萎缩侧索硬化（ALS）患者。这是首款针对ALS的基因靶向疗法。该适应症完全批准将取决于目前正在进行的Tofersen在症状前SOD1-ALS患者中的Ⅲ期ATLAS研究。

Apellis终止相关研究

Apellis制药公司近日宣布已经停止了补体C3疗法pegcetacoplan用于治疗ALS的一项Ⅱ期临床试验（MERIDIAN）的开放标签扩展部分。审查了现有的数据后，外部顾问小组断定没有理由进一步用该药物进行治疗。Apellis表示，做出该决定不是因为存在任何安全问题。

该试验的主要部分已经完成，Apellis公司仍然计划在今年年中披露这款药物是否达到了主要目标，是否在患者的功能和生存期方面提供了某种程度的益处。在此之后，该公司打算分析全部数据集，为其项目的下一步计划提供信息。（胡德良 聂梦晗）

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