近日，细胞和基因治疗CDMO Vin-taBio筹集到6400万美元的融资，本轮融资由德诚资本领投，相比此前制药巨头葛兰素史克明确宣布终止在细胞与基因疗法方向的研发投入，VintaBio似乎在逆流而上。投资基因疗法领域，到底应权衡哪些重要因素？

基因疗法的成功并不像传统的药物那样强烈依赖于专利、开发方法和商业模式，更依赖于技术和上市速度。

　

技术依赖

对于罕见病，无论哪家公司基因疗法产品首先上市，都有可能获得孤儿药独家权，这是另一种重要的保护形式。给那些拥有强大基因疗法技术的公司带来了额外的益处，这些公司可以通过专有技术和真正的平台更换DNA结构，更容易和快速地实现不同疾病的治疗计划。

这种技术优势以及由此开发获得的项目和能力不可能一蹴而就。基因疗法公司基本上已经投入了5～10年的时间来发展必要的专业知识和流程，以便高效和有效地将其产品提供给患者。

身处基因疗法时代，拥有经验丰富的团队和成熟的平台至关重要。即使现在从头开始构建一个平台，现有的玩家也会率先在第一代遗传病适应症中获得回报，并在后来竞争者到来之前转向更常见的、可能更有利可图的适应症。基因疗法公司以及之前的学术研究人员，已经花了几十年的时间来开发载体、检测方法、制造和其他提供这些治疗所需的技术，以及随着该领域的发展不断更新的专业知识。这种积累不应被后来者忽视和低估。

需要指出的是，具有“生物药”开发能力并不意味着一定适合基因疗法开发的要求。因为速度是基因疗法这一领域成功的秘诀，所以当制药公司和大型生物技术公司定位于未来把基因疗法作为公司主要业务时，该领域频繁的系列合作和收购活动，并不会令人感到惊讶。当然，该行业的积极监管信号和强大的管线是重要促进因素。

此外，传统企业也需要转换商业思维，将基因疗法与其他传统产品区分开来。

　

赢者通吃

每名接受基因疗法治疗的患者都有可能在功能上“治愈”，或者按照预期只接受一次性治疗，因此就不再是其他同类产品治疗的候选对象，目标人群会随着每名患者的治疗而减少。这意味着，第一个推出基因疗法产品的公司，不仅在竞争中有优势，而且很有可能先发制人击败竞争对手。

这是一种潜在的“赢者通吃”行业，最重要的是，在基因疗法上市的前三到五年，大部分收入都会很快实现，因为每个接受治疗的患者都会进行一次性付款，占治疗终身价值的很大一部分比例。基因疗法的收入基本上是一次性产生的，而不是在患者一生中通过每一个剂量来收取递增的收入。

以2022年8月在美国获准用于治疗β地中海贫血的Zynteglo（beti-cel）为例，其定价为280万美元，仅在几周内，蓝鸟生物生产的另一种基因疗法Skysona就以300万美元的价格进入市场。但这些数字与治疗严重罕见疾病（如β地中海贫血，在美国终生医疗费用很容易超过600万美元）或法布里病（据报道，法布里病的治疗费用超过1400万美元）患者的终生费用相比显得相对可及。位于美国波士顿麻省总院的独立非盈利性研究机构美国临床与经济评论研究所（ICER）在今年早些时候发布的一份报告中进行比较后得出结论：Zynteglo以280万美元的价格对支付者来说是划算的。

基因疗法的高定价并非意味着能够为公司带来持续不断的可观收入。

一旦在特定的适应症中治疗了大多数患者，该产品的收入将大幅下降，因此，长期来看整体市场并不像人们想象的那么大。一方面，即使以250万美元的价格治疗400名患者，也仅能带来10亿美元的收入。

但除此之外，基因疗法公司持续成功的关键是拥有长期经验积累的专业知识和平台，使其能够从一种适应症转移到另一种适应症。对于每一种新的适应症，都有可能在产品上市后的几年内按照大多数患者的终生治疗总费用的规模收取收入。像这样的收入机会在制药行业的历史上从未出现过，因此，又有哪家制药公司不想得到这样的机会呢？

当仔细研究细节时，会发现基因疗法有更多的益处。在许多情况下，正在开发中的罕见病基因疗法正在向使用已饱和市场的慢性疗法治疗的疾病延伸。这意味着患者可能更容易识别，而且由于基因疗法的明显益处，如减轻治疗负担和潜在的全身症状缓解，从慢性疗法转向基因疗法的决定很可能取决于认知程度和安全性。随着基因疗法变得普遍，这两个问题都有望随着障碍的减少而得到解决，这可能需要很长时间。所有这些因素都可能意味着需要减少对销售和营销的投资，以实现基因疗法收入的最大化。

　

结语<<<

如今，基因疗法有着坚实的基础，随着多个项目的积极临床数据的积累，在不久的将来可能会有更多的基因疗法获得批准。现在，制药和生物制药可以通过合作和收购来巩固基因疗法专业知识和能力，从而推动自己走上领导地位，推动这场革命向前发展，并从中受益。

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