为提高沟通交流效率，推动我国儿童用药创新研发进程，4月中旬，国家药监局药审中心（CDE）发布了《儿童用药沟通交流中Ⅰ类会议申请及管理工作细则（试行）》的通告。其中，针对儿童患病率高、且已列入国家卫健委等部门发布的罕见病目录的疾病或认定的重大传染病而研发的品种，是该细则的适用范围之一。

不久前，国家药监局通过优先审评审批程序，批准苏庇医药（广州）有限公司申报的化学药品尼替西农口服混悬液上市，批准用于治疗成人和儿童酪氨酸血症Ⅰ型（HT-1）患者。HT-1是一种常染色体隐性遗传病，多发生于儿童期，已纳入《第一批罕见病目录》。

各方正在加速推动儿童药、罕见病用药发展，目前这一用药领域还存在哪些困局？如何破局？成为业界关注焦点。

儿罕药研发难上加难

“儿童药研发难，儿童罕见病药物研发可谓难上加难。由于还处于生长发育阶段，儿童属于一类特殊的用药人群，其疾病发病率与成人有所不同，而且年龄越小与成人的差别越大。所以，儿童用药还需要考虑药物和孩子生长发育之间的关系。”首都医科大学附属北京儿童医院药学部主任王晓玲在一次会议上提到，儿童用药风险明显高于成人，儿科临床用药主要面临三大问题：一是儿童适宜药品缺乏。儿童专用药品少、适宜低龄儿童剂型、规格缺乏，不得不用成人药。二是儿童用药信息缺乏。不少药物的儿童临床试验数据缺乏，说明书关于儿童适应症的用法用量亦缺乏，许多只能标签外用药。三是儿童用药标准缺乏。儿科临床指南起步晚、数量少，儿童用药循证指南以及用药共识、标准缺乏，因而经验性用药不在少数。

沙利文相关研究报告显示，从全球来看，罕见病中80%由基因突变引起，70%的罕见病始发于儿童期。聚焦到中国，罕见病儿童期发病占50%~75%，有药物治疗的仅5%。

在北海康成制药有限公司临床开发和运营高级副总裁李萍看来，“罕见病特别是儿童罕见病用药愈发受到全球重视，中国也亟待解决儿童罕见病用药的问题。目前，大多数罕见病治疗依赖进口药。2018年公布的《第一批罕见病目录》涵盖121种罕见病，仍有大量列入或未列入目录的罕见病用药未满足需求。”

从全球范围内来看，罕见病领域毫无疑问是投资热门赛道。美国对孤儿药的审批审批如火如荼，大型制药公司在罕见病领域的交易持续活跃。琅钰集团首席执行官向宇认为，中国罕见病市场也有着巨大的发展潜力。不过，目前罕见病领域最突出的矛盾之一仍是药品的可及性问题。全球已获批上市罕见病药物超过800种，在我国上市的不到20%。如果国内有需求的话，可以考虑在适当的情况下加速引进。

建政产学研联动机制

国家正在加大鼓励儿童药、罕见病药物研发。近日，CDE发布《药审中心加快创新药上市许可申请审评工作规范试行》，提到要加快儿童专用创新药、用于治疗罕见病的创新药以及纳入突破性治疗药的审评审批速度。

向宇表示，“过去一年，国内新批准了一些罕见病药物上市，既有跨国药企的，也有本土企业的，既有新药，也有老药改良，这些药品的上市生动展现了国家监管机构对罕见病的关注和给予的政策助推。国家医保对于罕见病的政策倾斜也越来越大。对于企业来说，研发的内在驱动力应该是技术的进步和市场的需求，企业需要更多地关注患者和未被满足的需求。”

在政策支持下，越来越多企业布局儿罕药。据了解，葵花药业在儿童罕见病等临床急需领域进行产品拓展。通过商业拓展模式取得印度瑞迪制药2款儿童罕见病用药己烯酸口服溶液用散、曲恩汀胶囊国内代理权。亚宝药物也积极响应国家加快儿童罕见病用药研制的政策指引，研发申报《鼓励研发申报儿童药品清单》中多个项目。

李萍表示，“各界需要进一步关注中国罕见病儿童用药，一方面是政策支持，另一方面，企业也要加大研发投入。目前，我们正在中国境内和港台地区开发用于治疗3种儿童罕见疾病的药物，分别是Alagille综合征（ALGS）、进行性家族性肝内胆汁淤积症（PFIC）、胆道闭锁（BA），这些药都是临床急需的。”

对于如何破局，王晓玲则认为，“可量身定制，建立围绕儿童药的政产学研联动机制，搭建供需对接平台，继续出台系列技术指导原则，推进我国儿童药研发和供应保障。”

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