目前，替代疗法是血友病的主要治疗手段，基因治疗可针对遗传病基因缺陷的病因进行治疗，常用方法为携带凝血因子基因（或片段），在患者体内进行表达，从而提升患者凝血因子水平到合适的范围，为血友病患者提供了新的治疗选择。

为指导基因治疗血友病临床试验设计，4月中旬，药审中心组织制定了《基因治疗血友病临床试验设计技术指导原则》，自发布之日起施行。本指导原则从临床试验设计、受试者选择、有效性终点、安全性监测等方面，概述了基因治疗血友病临床试验设计的考虑要点。（CDE）

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