近期，3款肌萎缩侧索硬化症（ALS）新药相续公布进展。

Reldesemtiv因无效终止试验：细胞动力学（Cytokinetics）公司3月底宣布，将停止ALS的Ⅲ期COURAGE-ALS试验，因为其候选药物reldesemtiv未能通过第二次计划中的中期分析。

这一决定是在数据监测委员会（DMC）审查了COURAGE-ALS的非盲数据后做出的，并发现与安慰剂相比，根据ALSFRS-R量表衡量，reldesemtiv不能显著改善疾病的严重程度。数据监测委员会还发现，在关键的次要终点中，reldesemtiv没有任何益处。COURAGE-ALS符合无效的标准，委员会建议终止试验。此外，细胞动力学计划停止所有患者的reldesemtiv治疗，包括开放标签扩展研究COURAGE-ALS OLE中的患者。

首款PIKfyve激酶抑制剂AIT-101迎利好：细胞动力学公司在ALS遭遇失败后，4月5日该领域迎来了一个好消息。生物制药公司AI Therapeutics宣布其在C9orf72突变ALS患者中进行的Ⅱa期临床试验的阳性数据。

研究结果显示，AIT-101增加了靶参与生物标志物sGPNMB的表达，并导致poly（GP）（一种毒性蛋白质聚集体）在12周内减少73%。AIT-101也达到了研究的安全性和耐受性的主要终点，并证实了血脑屏障的穿透性。

AI Therapeutics首席执行官Brigette Roberts对这一结果表示兴奋，并表示将“迅速”推动该项目进入下一阶段的临床开发。下一次试验规模将更大，重点关注功能终点，并包括更广泛的ALS人群。

First-in-Class QRL-201首例患者给药：4月6日，QurAlis Corporation公司宣布，在QRL-201治疗ALS的Ⅰ期临床试验（ANQUR）中，第一例患者已开始给药。

QRL-201是First-in-Class的候选治疗药物，旨在恢复ALS患者中STATHMIN-2（STMN2）的表达。ANQUR是第一项评估挽救ALS患者STMN2表达疗法的研究。

STATHMIN-2是一种经过充分验证的对神经修复和轴突稳定性很重要的蛋白，其表达在几乎所有ALS患者中都显著降低。

此内容为《医药经济报》融媒体平台原创。未经《医药经济报》授权，不得以任何方式加以使用， 包括转载、摘编、复制或建立镜像。如需获得授权请事前主动联系：020-37886610或020-37886753；yyjjb@21cn.com。