近日，根据外媒Endpts News报道，武田正在结束腺相关病毒（AAV）基因治疗的发现和临床前工作，以及罕见血液病的研究和临床前工作；相关员工将转移到其他研发领域。

武田干脆利落放弃AAV技术的原因，很可能是由于成本昂贵、产品缺点、竞争激烈；AAV病毒的造价很高，产量低下，导致成品售价居高，很难成为主要盈利产品；AAV存在包装上限和靶向性的局限性；AAV基因治疗存在较高的技术门槛，同时面临全球多家公司同类产品的竞争。

武田正在进行资源重塑，将支持核心治疗项目和后期临床资产。例如武田从Nimbus公司高价引进的TYK2抑制剂TAK-279。

自基因层面展现治疗疾病的潜力、在美国获批上市之后，基因代替治疗一直是生物医药领域热度最高的话题之一。但是，目前仅有以AAV为载体的种类取得了成功。经过多年的发展，AAV仍然是目前发现的物理特性最稳定的病毒载体，具有较高的成药性和安全性优势。

武田作为一家老牌药企，在2018年左右进行转型时（从化学药物转向生物制药），也将基因治疗纳入了发展蓝图。根据公开资料，武田当时有一款血友病AAV基因治疗项目正在研发。

但随着研究的进行，武田更倾向于选择非病毒载体，具体体现在武田进行基因治疗合作时，更多的选择还是非病毒载体基因治疗公司，包括：

2020年3月，与外泌体公司Evox Therapeutics达成合作，共同开发以外泌体为载体的基因治疗，包括蛋白质代替药物和mRNA疗法。

2020年7月，与Carmine公司签署一项研究合作协议，基于Carmine公司的非病毒递送载体技术REGENT（红细胞外囊泡）递送平台，共同开发基因治疗。

2021年2月，与Ensoma达成合作，获得Ensoma公司专有的非病毒载体Engenious的授权，用于开发罕见疾病基因治疗项目。

2021年8月，与Genevant Sciences达成一项合作，利用Genevant公司的专有脂质纳米颗粒（LNP）技术平台，开发新型非病毒载体基因疗法，治疗罕见肝脏疾病。

2021年10月，与Selecta达成合作，基于Selecta专有的免疫耐受技术平台ImmTOR，开发基因治疗。ImmTOR平台能够与AAV基因治疗联合作用，通过移植机体对AAV病毒的免疫反应，实现可重复给药。

2021年10月，与Poseida Therapeutics达成合作，基于Poseida公司的piggyBac、Cas-CLOVER、和生物降解性纳米颗粒技术，合作开发高达6种体内基因疗法，合作重点是非病毒载体基因治疗。

2022年2月，与Code Biotherapeutics达成合作，利用Code公司的非病毒载体平台3DNA共同开发基因治疗，用于肝脏罕见疾病和中枢神经系统（CNS）罕见疾病。

以上几项合作协议，武田就已经在非病毒载体的基因治疗上投入超过1亿美元，未来潜在的里程碑付款更是达到了百亿美元级别。

对基因治疗公司来说这其实并不是一个利好的消息。除了专注于非病毒载体的公司，AAV项目都是各大基因治疗公司的重点布局方向。今年开年以来，先是GSK放弃了对基因与细胞治疗的投入，然后是武田放弃AAV技术。随着头部企业的抉择落地，那些专注于AAV基因治疗的初创公司可能要面对更加艰难的市场环境。

（佰傲谷Biovalley）

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