4月3日，Vertex公司和CRISPR Therapeutics公司联合宣布，完成向美国FDA滚动提交exagaglogene autoemcel（exa-cel）用于镰状细胞病（SCD）和输血依赖性β-地中海贫血（TDT）的生物制品许可证申请（BLA）。exa-cel是Vertex囊性纤维化项目之外最先进的候选疗法，有望成为FDA批准的第一种基于CRISPR的基因编辑疗法。

目前，Vertex公司正在进行五项评估exa-cel的研究：Ⅰ/Ⅱ/Ⅲ期开放标签CLIMB-11和CLIMB-121试验、Ⅲ期开放标记CLIMB-141和CLIMB-151试验以及长期开放标签CLIMB-131试验。本次向FDA提交的材料得到了正在进行的Ⅲ期研究CLIMB-111和CLIMB-121以及正在进行的长期后续研究CLIMB-131的结果的支持。

FDA已经授予exa-cel治疗SCD和TDT再生医学高级疗法（RMAT）、快速通道、孤儿药和罕见儿科疾病的称号。

在欧洲，exa-cel的上市授权申请（MAA）于2022年12月提交，并于2023年1月由欧洲药品管理局（EMA）和药品和医疗保健产品监管局（MHRA）验证。

在欧盟，exa-cel已被欧盟委员会授予孤儿药称号，并被欧洲药品管理局授予SCD和TDT的优先药物（PRIME）称号。

在英国，exa-cel还根据英国药品和保健产品监管机构（MHRA）的创新许可和准入途径（ILAP）资格获得了创新护照。

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