进入第二季度，还有不少重磅新药的审批结果值得关注，每一项决定都可能对生物技术和制药行业产生广泛的影响。

Sarepta杜氏肌营养不良基因疗法SRP-9001

去年，FDA批准了3种治疗遗传性疾病的基因疗法，这一迹象表明，FDA对这些复杂药物的态度正在升温。该类别第4种疗法可能会在二季度到来，届时FDA将决定是否批准Sarepta的杜氏肌营养不良症用药（DMD）SRP-9001。

此前，FDA已经批准了多种DMD药物，但目前尚未明确是否对Sarepta的SRP-9001持有同样的认可，而且，SRP-901此前未达到安慰剂对照试验的主要目标。据悉，该药PDUFA日期为2023年5月29日。

Biogen治疗ALS的tofersen

tofersen旨在治疗肌萎缩侧索硬化症（ALS），此前一项关键性临床试验的结果表明，tofersen对ALS具有预期效果。然而，它最终未能在减缓ALS相关的功能下降方面优于安慰剂。在与FDA工作人员会面后，tofersen的开发者渤健转向申请加速批准。

迄今为止，少数ALS疗法因为对患者功能或生存有益处而获批，如果FDA批准tofersen，这将是“生物标志物”数据首次促成ALS药物获准上市。该机构的决定最迟在4月25日做出，预计将影响ALS制药商日后如何设计临床试验及与监管机构的合作方式。

Seres复发性艰难梭菌感染药SER-109

去年，FDA批准了第一种基于微生物组（菌群）的药物，这对那些通过重新平衡机体内庞大的微生物种群来发挥作用的药物是一个里程碑。此类别第二种药物可能会在二季度出现，监管机构将对Seres公司的SER-109作出裁决。

SER-109用于治疗艰难梭菌（C.diff）的反复感染口服药物在2020年报告了Ⅲ期试验成功消息。杰富瑞分析师Chris Howerton3月表示，FDA的决定对Seres公司的财务有重要影响，SER-109获批后，Seres将可从合作伙伴雀巢健康科学公司获得1.25亿美元的里程碑式付款。预计FDA将于4月26日前决定是否批准Seres的申请。

辉瑞、葛兰素史克的呼吸道合胞病毒疫苗

辉瑞和葛兰素史克的呼吸道合胞病毒疫苗即将在5月迎来FDA裁决，葛兰素史克的裁决时间为5月3日，辉瑞是5月31日。呼吸道合胞病毒疫苗的首次批准或将来临。

除辉瑞和葛兰素史克外，莫德纳和巴伐利亚北欧公司也在开发该类疫苗。强生公司在3月之前一直是该类疫苗测试进展最快的公司之一，不过最近其表示将结束呼吸道合胞病毒疫苗的开发。

再生元治疗黄斑变性的大剂量Eylea

在首次获批十多年后，Eylea（aflibercept，阿柏西普）仍然是全球最畅销的药物之一。该药用于治疗与年龄相关的视力丧失，由于潜在的竞争对手在临床测试中表现不佳，其避开了竞争威胁。2022年，开发商再生元和合作伙伴拜耳的全球销售额达到近100亿美元。但竞争对手可能会迎头赶上，类似的视力丧失药物Lucentis（ranibizumab，雷珠单抗）的生物类似药已经上市，Eylea的仿制药最早也可能在明年上市。与每2个月注射1次的Eylea相比，其他需要较少注射频次的治疗方法正在取得进展，基因疗法也在进步。再生元的对策是一种较高剂量的Eylea，需要较少的注射次数。去年第三阶段试验的成功使其有望在6月27日前获得批准。

此外，艾伯维/Genmab用于淋巴瘤的抗CD-20双抗epcoritamab，礼来用于溃疡性结肠炎与克罗恩病的抗IL-23单抗mirikizumab等也有望在二季度获批，我们持续关注。

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