罕见疾病和癌症开发企业在生物制药并购领域一直扮演着重要角色。据彭博社报道，在这两个领域都有业务布局的生物技术公司BridgeBio Pharma已经引起了大型制药公司的兴趣。不过，BridgeBio可能会等到相关药物临床试验的数据发布，确定本身能从交易中获得最大价值后，才会做出最终决定。

黄金时间不再

尽管如此，BridgeBio出售自己的黄金时期已经过去了。

2021年底，BridgeBio治疗甲状旁腺素淀粉样变性（ATTR）候选新药acoramidis的Ⅲ期试验在主要终点失败，公司股价受到冲击，acoramidis曾有望成为辉瑞重磅心脏药Vyndachel/Vyndamax和Alnylam公司Onpattro/Amvuttra的潜在竞争对手，而今，尽管彭博社的这则消息提振了BridgeBio的股价，但其股价远未达到2021暴跌前的高点。

在研项目资产

BridgeBio重点开发治疗遗传疾病和癌症的药物。其中Nulibry于2021年获得美国FDA的批准，成为用于钼辅酶A缺乏症患者的首个疗法；Truseltiq（infigratinib，英菲替尼）2021年5月获得FDA批准上市，用于治疗胆管癌，但在获得新药权益仅7个月后宣布退市。

不过，BridgeBio并没有放弃acoramidis，据该公司估计，该药市场可能达到每年100亿～150亿美元，因而，目前，BridgeBio还在等待7月份一项可能支持监管申请的Ⅲ期研究数据，包括死亡和心血管相关住院。如果结果是积极的，BridgeBio的股价可能会上涨，从而增加其在潜在并购中的价值。

至于Truseltiq，BridgeBio正重新试验利用低剂量版本治疗软骨发育不全或侏儒症。3月早些时候，BridgeBio报告了其Ⅱ期临床积极结果，在交叉试验比较中，该药物的疗效似乎比BioMarin新批准的Voxzogo更好。BridgeBio正在为该药的Ⅲ期测试做准备。

BridgeBio在2022年末推进常染色体显性遗传的1型低钙血症治疗药物encaleret的Ⅲ期检测，这项关键研究的最新数据可能在今年底前公布。此外，该公司也在研究一些AAV基因疗法。在肿瘤学方面，早期SHP2抑制剂BBP-398已经吸引百时美施贵宝达成了价值高达9.05亿美元的许可协议。目前已有3名KRAS癌症候选患者进入临床前阶段。

大型并购往来

随着新项目接近商业化，BridgeBio似乎对交易持开放态度，但不一定会全面出售。如果acoramidis即将得到的心血管结果数据是积极的，BridgeBio可能会寻求acoramidis的商业合作伙伴关系或特许权使用费协议。该公司也考虑在encaleret、infigratinib或其他资产中进行潜在的特许权使用费交易。该公司希望在5年内实现20亿美元的年销售额。

罕见病和肿瘤学领域一直是生物制药并购的热门标的。安进最近出价约280亿美元，收购拥有几种罕见病和自身免疫性疾病疗法的Horizon Therapeutics。在1月份公布的两项规模较小的以罕见病为重点的交易中，Chiesi以15亿美元的价格收购了Amryt Pharma，Ipsen以9.52亿美元的成本收购了Albireo。在肿瘤学领域，辉瑞正斥资430亿美元收购抗体药物结合物领域明星Seagen。去年，百时美施贵宝斥资41亿美元购买Turning Point Therapeutics，从而扩大了其癌症产品线；GSK以19亿美元收购了Sierra Oncology。

（Fiercepharma）

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