近日，德勤（Deloitte）的一项研究报告发现：2022年全球前20大生物制药公司中，新药研发的平均成本上升了15%（2.98亿美元），达到约23亿美元。德勤统计的数据来源于2022年278项药物研发后期资产，包含候选药从开发、临床试验到产品上市的平均成本。德勤认为，不断增长的研发费用，是导致新疗法标价极高的重要原因。

不过，英国研究人员在《英国医学杂志》（BMJ）发表的研究对此提出异议，他们认为，药物价格的飞涨并不能被证明是药物研发支出增长所致。其引用的数据是从世界15大生物制药巨头在1999年至2018年间公开披露的文件中收集而来，研究人员发现，相比14亿美元的研发费用，这些公司在销售、一般性和管理费用（SG&A）上花费更多，占比达57%（22亿美元）。

近年投入变化

德勤这份报告显示，每项资产平均研发成本为22.84亿美元，比报告中药物研发成本的最高纪录低11%。回望以往的研究，可看出近年研发投入的变化。

塔夫茨药物开发研究中心（CSDD）2014年的一项研究发现，新药开发和获得上市批准的成本在十年内已经翻了一番，2013年上升到新纪录25.58亿美元（按2023年汇率计算约33.23亿美元）。当时塔夫茨的一个研究还将成本费用定为8.02亿美元（按2023年汇率计算为13.21亿美元）。

在2015年的后续研究中，药物开发商表示他们将通过改善研发的管理和运营，来缩减研发成本。在那时，制药巨头已经开始减少研发支出；当时基因工程和生物技术新闻网的一份报告统计了前20大生物制药公司所有的研发支出总额，研究发现，从2013年的886.43亿美元增长到2014年的922.64亿美元，增幅仅为4%。

研发方向转变

伦敦卫生和热带医学院（LSHTM）的卫生服务研究和政策系的Aris Angelis博士与其同事在一篇报道中分享了其中一个导致药价上涨的理由——行业从专注治疗慢性疾病且可全球大量出售的大众畅销药物，转向了“Nichebusters”（利基药物市场），专注于治疗罕见疾病的药物，或者窄适应症药物，因为这类药物可以标价更高。

他们的研究表明，“药物价格过高并不能被证明是行业研发支出导致的”，研究人员引用了2022年6月发表于《美国医学会杂志》（JAMA）的一项研究数据，新上市处方药的净价从2008年每年约1400美元的平均价格一路飙升到2021年的每年15万美元以上。今年1月，路透社发现，自2022年7月以来FDA批准的17种新药有着更高的年平均价格，达193900美元。这与其中定价为350万美元的CSL新药Hemgenix有关，这是第一种且唯一一种FDA批准用于治疗B型血友病的基因疗法，也是有史以来价格最为昂贵的药物。

寻求政策改革

研究人员断言，“没有必要通过越来越高和越来越难以承担的价格，把研发成本转嫁给患者及医疗系统，然而，如果新药的整个生命周期都没有政府干预或者监管，这样的局面难以改变。”政府需要敦促生物制药商们重新部署现有资源，制造出更多新的以及创新的治疗方法。

今年年初，美国药品研究和制造商协会（PhRMA）支持参议员提出的《2023年患者可负担处方药法案》。该法案禁止生物制药公司利用专利法阻碍处方药的仿制药和生物类似药的发展，还对大型制药公司可争夺的专利数量提出限制，防止他们形成“专利丛林”，并剥夺药物开发商将专利从旧产品转移到新产品上的权利。

另外，去年的一项研究发现，2016-2020年，14家大型生物制药公司在股票回购和股息（5770亿美元）上的支出比研发支出（5210亿美元）高出11%。

“考虑到花费在非研发活动的总额，以及大部分没有任何附加临床价值的新药出现，生物制药行业可以利用现有资源创造更多有医疗价值的创新。”Angelis及其同事总结道，“我们需要鼓励以疗效为先导、可以为患者带来更好治疗效果的药物的发展。这可能需要将更多资源从销售、一般性和管理类型活动中转移到研发活动中，并且要求公司优先发展临床需求未得到满足的疾病领域。”

政府、决策者、药品监管部门、卫生技术评估机构和支付方，都需要重新思考对有价值的生物制药创新的鼓励机制，创造满足公共卫生目标的政策和监管环境。世界需要一个真正的有用途的健康产业生态系统，其目标在于激励那些在新药的整个生命周期中，对健康结果和人群健康有所改善。

此内容为《医药经济报》融媒体平台原创。未经《医药经济报》授权，不得以任何方式加以使用， 包括转载、摘编、复制或建立镜像。如需获得授权请事前主动联系：020-37886610或020-37886753；yyjjb@21cn.com。