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求索药品商业化最优路径

发布时间:2023-03-28 11:34:30作者:本报研究策划中心 综合编译来源:医药经济报

此前,为了克服商业化与市场准入的挑战,新兴生物制药企业(emerging biopharma company,EBP)往往会通过License-out交易将产品授权给非EBP企业进行上市申报与商业化,如今趋势已发生变化。那些在成熟市场如美国、欧洲推出新药的EBP企业,越来越倾向于自行销售推广,而非与更大型的药企合作(见图4)。


EBP企业趋向自行推广


2012-2016年,EBP企业研发的新药中,平均有42%自行向FDA递交上市申请;2017-2021年,这一平均值升至62%;2021年,该比例已高达76%。在欧洲,自行推进产品商业化的EBP企业也越来越多,但比例低于美国。

EBP企业逐渐依靠自己推进商业化,或许与其新药研发越来越聚焦于罕见病领域有关,这些治疗领域更能弥合其与大型药企在商业推广上存在的差距。因为这些新药所处的市场竞争程度没有那么激烈,且只需服务较小的患者群体,依靠有限的资源也可能取得商业化的成功。

尤其在美国,EBP企业自行推进商业化的比例较高,或与其新药中的孤儿药与first-in-class新药比例较高有关。2017-2021年,EBP企业在美国上市的新药中first-in-class新药占比均值达到45%,而非EBP企业只有35%;EBP企业孤儿药占比均值55%,非EBP企业为46%。

产品上市销售是对EBP企业的一大考验,因为其新药商业化比非EBP企业面临更大的挑战。2011-2020年,由EBP企业研发上市的新药有304个,其中124个产品的市场表现达到或超过平均水平(占比41%);由非EBP企业研发上市的新药有331个,其中185个产品的市场表现达到或超过平均水平(占比56%)。

EBP企业研发的新药,商业化成功(指市场表现达到或超过平均水平)多与临床优势(较标准疗法有所提升或有明显提升)有关;但非EBP企业研发的新药,差异化是产品成功商业化的关键。


非EBP企业参与有利销售

从目前的市场表现来看,EBP企业研发的新药由非EBP企业推广更可能取得商业化成功。2011-2020年,EBP企业研发上市的新药中,由非EBP企业推广的产品,市场表现达到或超过平均水平的占比为55%,而自行销售的该比例仅有32%。

销售额也是一大例证,2016-2020年上市的新药中,由EBP企业研发、非EBP企业商业推广的新药表现最出色,上市第二年取得的中位销售额是其他新药(非EBP企业研发的新药与EBP企业研发且自行销售的新药)的7倍。当然,获得高销售额与多种因素有关,如新药涉及的治疗领域及其临床竞争力、大型药企的商业化资源等。

商业化最成功的EBP企业研发、非EBP企业销售药品,不乏罕见病药,如治疗脊髓性肌萎缩症(SMA)的Spinraza(诺西那生钠)、治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变心肌病(ATTR-CM)的Vyndaqel(氯苯唑酸葡甲胺)/Vyndamax(氯苯唑酸)等。Spinraza最早由冷泉港实验室和Ionis Pharmaceuticals合作开发而成,2015年渤健从Ionis获得该药在全球的开发、生产和商业推广权利。Vyndaqel的原研企业为FoldRx,2010年辉瑞收购FoldRx,当时该药治疗ATTR-PN(转甲状腺素蛋白淀粉样变性多发性神经病)的开发已经进入上市申请阶段,治疗ATTR-CM的开发处于Ⅱ期临床阶段。

EBP企业自行销售的药品中,市场表现超过平均水平的也往往是针对特定小群体的治疗领域或罕见病药,如首个植物来源大麻素新型抗癫痫药Epidiolex、用于治疗原发性胆汁性胆管炎的奥贝胆酸(Ocaliva)、治疗原发性噬血细胞综合征(HLH)的Gamifant(依帕伐单抗)等。


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