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完善RWS利好儿药与中药研发

发布时间:2023-02-27 10:20:44作者:本报记者 马飞来源:医药经济报

2月中旬,CDE为促进真实世界证据(RWE)在药品注册申请中的应用实践,针对申请人与审评机构开展RWE支持注册申请的沟通交流给出具体要求和指导性建议;同时,为指导申办者科学合理地设计真实世界研究(RWS),明确方案撰写的技术要求,分别制定并施行《RWE支持药物注册申请的沟通交流指导原则(试行)》《药物RWS设计与方案框架指导原则(试行)》,国内RWE指导原则体系愈发完善。

自2018年以来,CDE不断组织专家进行广泛而深入的研讨,从形成第一个指导原则——《RWE支持药物研发与审评的指导原则(试行)》至今,指导原则体系有效提高了药物研发效率。目前海南乐城已有24个特许药械产品纳入RWS试点。其中,9个产品通过利用乐城先行区临床真实世界数据(RWD)获得国家药监局批准上市。RWS与随机对照试验互为补充,同频共筑药物研发新逻辑。

儿药开发另辟蹊径

如何打通数据壁垒,将更多维的数据形成全面数据链条,一直是业界急需探讨与解决的重要考题,利用RWE是儿童药物研发的另一种有效策略。CDE已制定《RWS支持儿童药物研发与审评的技术指导原则(试行)》,将我国上市的临床常用药品,使用超说明书用药数据支持适应症扩展至儿童应用。

“儿药开发很重要的一个难点是由于儿童人群的特殊性,在剂型设计、规格选择、安全性评估临床试验的设计等方面存在困难。随着RWE指导原则的不断完善,有利于充分利用儿童医疗机构数据资源,采用RWS方法解决儿童用药研发困境。”有企业高管直言,RWS可积极促进将经验性给药转化为药品说明书信息,指导儿药临床开发。

面对品种少、剂型少、规格少、特药少等现状,儿药RWD的价值亟待深度挖掘。2022年,共有66个儿童用药品种通过技术审评,相较上年的47个品种数量大幅提升。海南省真实世界数据研究院执行院长陈平雁教授表示,“RWE可指导儿药临床研究设计,精准定位目标人群。”只不过,陈平雁强调,高质量的数据、良好的设计、正确的分析与合理的结果解释有一个共同的诉求点——对专业人才的需求。统计分析中的因果推断是RWS的核心方法,而国内这类高素质的人才急缺。”

此外,开展RWS如何及时与监管部门沟通也是至关重要的一环。企业需充分利用全球研发管线中的产品和数据共性,准确掌握监管要求,科学梳理研究数据和申报材料,并高质量推动儿童用药的加速开发。

氯巴占片就是2022年我国儿童用药审评审批全速向前的一个缩影,通过沟通交流等措施,企业申报遇到的问题及时得到回应,产业政策切实形成了正向激励措施的完整闭环。氯巴占片纳入优先审评程序后的法定审评时限里,因临床需求迫切,国家药监局主动了解企业的研发进展和困难,CDE将多个沟通交流会合并举行,并及时通过邮件或电话为企业答疑解惑,企业创新研发思路,合力为产品获批上市提速。

RWE转为人用经验

近期发布的《中药注册管理专门规定》2023年7月1日起施行,文件设置专章,明确可减免相应申报资料及引入RWE作为人用经验的情形。对数据进行合理、充分分析并给予正确结果解释的人用经验,可作为支持注册申请的证据。

中国中药协会企业与医院药事专委会副秘书长王旭华表示,“康弘等企业的循证医学证据投入较多,包括开展真实世界研究,用证据构建中成药临床路径、专家共识。企业应选品种投入RWS,若是独家产品采取RWS策略还会为产品进医保赋能,中小企业的仿创品种联合第三方机构合作开展MAH也能弯道超车。”

对于名老中医经验方、中药医疗机构制剂等已有人用经验药物的临床研发,若能将RWS与随机临床试验相结合,将为此类中药探索出科学可行的临床研发路径和监管决策依据。据了解,随机对照试验能最大程度地保护研究的严谨性,却丢掉了研究人群的可适性。石药集团的大品种氨氯地平片就是RWS的典型案例,2013-2017年与原研药在高血压治疗中做对比研究,最终其临床数据获得美国FDA完全认可,且不需额外开展其他临床试验,产品首个获美国FDA完全批准上市。当前,很多药企在考虑“进入乐城”与“走出乐城”的策略:短期,药企需积极申请参与先行区政府组织的临床RWD应用试点项目;长远看,药企应在先行区建立独立的研发中心,或外包RWS或与CRO建立长期战略合作,以满足真实世界数据研究的需求。王旭华认为,这些创新药给中药的RWS带来很多启发。


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