大脑修复是世纪性难题。数据显示，在中国，有1000万老年痴呆症患者、300万帕金森病患者，每年新增570万脑中风患者。

神经退行性疾病是当前存在重大未满足需求的医疗领域之一。帕金森病、阿尔茨海默病、亨廷顿舞蹈症等神经退行性疾病发病复杂，目前无法治愈，甚至能够有效减缓疾病进展的手段都极少。随着老龄化进程的加快，神经退行性疾病已成为日趋沉重的医疗和社会负担。

挑战世纪性难题

暨南大学粤港澳中枢神经再生研究院大脑修复中心主任陈功认为，“在脑疾病领域，我们在药品研发方面投入了大量的资金、人力、物力，但几十年间，大脑疾病修复进展比较小。为什么神经疾病这么难治？因为人类大脑大概有860亿神经元，如果造成1%损伤，等于近十亿神经元受损，代表着很多神经功能也会消失。”

脑细胞由神经元和胶质细胞组成，神经元不能分裂，死亡一个就少一个。胶质细胞可以自我分裂再生，每个神经元都被胶质细胞环绕着。成年哺乳类动物的大脑里神经元死亡后不可再生，而胶质细胞会增生形成胶质疤痕，并且抑制神经再生，如何逆转胶质疤痕是一个世纪性难题。

提效通用性技术

自2010年开始，世界各地不同实验室不断验证了体外和体内星形胶质细胞向神经元的直接转分化。诸多科学家通过各种各样的技术路径来实现转分化，其中通过病毒载体过表达神经转录因子是绝大多数研究者采用的方式。

陈功表示，“我们团队运用大脑原位神经再生技术将胶质疤痕里的胶质细胞通过表达神经转录因子NeuroD1直接转化成了神经元，把胶质疤痕组织逆转为神经组织，实现了历史性的突破。胶质疤痕与众多的中枢神经疾病密切相关，把胶质疤痕逆转为神经组织，就有望从根本上重塑神经环路，从而恢复失去的神经功能。”

“原位神经再生”是一种通用技术，利用大脑内源可分裂的胶质细胞再生神经元，可以运用于各种神经疾病的治疗场景。灵长类动物中风模型证明脑组织修复作用且治疗效果可持续1年以上。对于如何提高研发效率，陈功建议，“真正有意义的转分化应该在神经损伤和退行性病变的组织里将应激性胶质细胞转化为功能性神经元，重构神经环路，修复大脑，造福人类。”

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