为进一步指导和规范真实世界证据用于支持药物研发和审评的有关工作，2020年初，国家药监局组织制定了《真实世界证据支持药物研发与审评的指导原则（试行）》。厘清了药物研发和监管决策中真实世界研究（RWS）的相关定义，指导RWD（真实世界数据）收集以及适用性评估，明确RWE（真实世界证据）在药物监管决策中的地位和适用范围，探究RWE的评价原则，为工业界和监管部门利用RWE支持药物监管决策提供指导意见。

海南省真实世界数据研究院执行院长、南方医科大学生物统计学系教授陈平雁在第34届全国医药经济信息发布会上指出，“该部指导原则的出台提高了药物研发和监管的科学性和效率，确立了中国在该领域的国际领先地位。”

随后，国家药监局发布了一系列药物RWE/RWD的核心指导原则，包括《用于产生真实世界证据的真实世界数据指导原则（试行）》《药物真实世界研究设计与方案框架指导原则(征求意见稿)》《真实世界证据支持药物注册申请的沟通交流指导原则(征求意见稿)》。

陈平雁认为，“并非所有的RWD经分析后都能成为RWE，只有满足适用性的RWD才有可能产生RWE。境内RWD主要来源于：医院信息系统数据、医保支付数据、登记研究数据、药品安全性主动监测数据、自然人群队列数据、组学数据、死亡登记数据、患者报告结局数据（PRO）、来自移动设备的个体健康监测数据等。”

据了解，RWE支持药物监管决策的适用范围正在扩大，例如为新药注册上市提供有效性和安全性的证据；为已上市药物的说明书变更提供证据；为药物上市后要求或再评价提供证据；中药医院制剂的人用经验总结与临床研发等。

RWE在为已上市药物的说明书变更提供证据方面，可应用于增加或者修改适应症；改变剂量、剂型或者用药途径；增加新的适用人群（如儿童用药领域）；添加实效比较研究的结果；增加安全性信息；说明书的其他修改。

在陈平雁看来，“真实世界研究的三个关键环节分别是：高质量的数据、良好的设计以及正确的分析与合理的结果解释。同时，保证数据治理的透明性，避免RWD的选择偏倚，以及确保研究方案的透明性，避免结果驱动，并及时与监管部门保持沟通。”

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