2月中旬，AI药物研发先锋晶泰科技动作频频：先是在香港地区设亚太研发中心，接着在张江落址上海总部；年前，刚与新加坡国家药物研发平台合作，“以AI、自动化实验、专家经验三位一体”研发模式驱动药物发现，为肺癌精准治疗提供全新候选药物。

无独有偶。前几日，亚虹医药宣布借AI药物研发平台与靶向RNA技术开展相关创新疗法研究；英矽智能与赛诺菲达成合作，推进创新靶点的候选药物研发。据悉，英矽智能已利用AI平台研发出8款临床前候选药物，其中用于治疗特发性肺纤维化的新药已进入临床阶段，AI制药在国内逐渐进入验证期。

近期ChatGPT爆火，让生成式AI在药物设计、药物发现、分子结构改造、靶标寻找等领域的应用场景有了更值得期待的潜质，AI+医药构建的新生态不断刷新认知，颠覆格局。

AI渗透全流程

AI+医药不断深入，如GeoDiff应用于小分子的三维构象预测，E3Bind应用于蛋白质-配体复合物结构预测，通过融入ChatGPT可提升蛋白质设计的创新度和多样性。当前我国AI+药物研发企业中，约70%的企业项目处于药物发现阶段。

2021年7月，AlphaFold的横空出世，使得预测复杂蛋白质结构变得更简单，有望彻底改变药物研发格局。我国目前已有10余家AI Biotech公司将自研管线从药物发现推进到临床试验阶段。

截至2023年初，国内已有锐格医药等企业的多款创新药物获得药审中心临床试验默示许可。如英矽智能靶向主蛋白酶新药在春节前递交临床试验申请，这是全球首例从靶点发现到化合物设计全部由AI完成且进入临床试验阶段的新药，从靶点发现到确定候选用时18个月，而采用传统方法确定靶点一般需要4年半时间。

据了解，AI已深度参与分子设计、筛选、优化迭代的全流程。

《医药经济报》记者获悉，AI在老药新用方面也有潜能可挖。有研究机构从151个上市药物中筛选出5个“老药”，包括阿比多尔、达芦那韦、巴洛沙韦等4种“老药”在体外细胞实验证实有明显抑制病毒药效。以病毒关键蛋白为靶点，通过分子动力学和AI技术虚拟筛选中药源化学药物汉防己甲素片，研究显示细胞水平上药效更优。

试错还需控成本

　　

凯莱英医药集团高级副总裁肖毅认为，“高效率与高质量共行是中国新药研发企业的共同使命。AI技术短期是降本增效，通过技术和数据的积累，质量和效率兼顾实现规模化效应，降低企业固定成本，提高研发生产效率。更深层次讲，可进一步降低技术转移成本和强化对风险的控制，实现项目从价格向价值转变。”他认为，AI技术难在交叉学科资源整合，需激发企业主动进行技术创新。

近年来，辉瑞、罗氏等跨国企业不断探索AI应用场景，国内企业也积极参与。AI技术在化合物合成和筛选、临床试验等方面，相比传统手段可节约40%~60%的时间，同时大幅节约临床试验费用。不过，AI制药虽极具潜力，但也充满诸多不确定性。

华夏基金相关负责人陈斌博士提醒，“传统新药创新项目从立项起点就能明确其治疗目标及覆盖的疾病人群、临床价值，不确定因素在于项目能否实现以及实现用时多长；而AI制药的核心在于能否成功以及谁来买单。与传统创新项目比较，其风控特征也不同，企业可拥抱新技术，只有勇于试错才可能出原创成果，只有控制试错成本才能不断试错。”

数据支撑补短板

有专家直言，“生物学的复杂性为数据获取和AI算法设计带来巨大挑战，高端复合型人才缺失则是另一现实难题。鉴于此，要为拓展AI在新药研发领域的应用构建高质量数据支撑体系，亟待注重保护新药研发中的数据资产安全和知识产权。”

他认为，新科技、新技术、新品种、新市场造就新机会。创新内涵已发生变化，85分的高端仿制药可能打败90分的创新药。越来越多的研究者正在探索是否能在生物制药领域搭建类似的AI模型。

另悉，在药物研发领域，AI正焕发出新的生机，资本也蜂拥而至。剂型设计、新形态药物递送、临床患者分层、临床结果预测、虚拟临床试验等AI技术应用场景丰富。这些探索有利于提升临床试验阶段的推进速度、选择合适的药效评价模型、判定合理的适应症应用及制定合规的临床试验计划，每一步都很重要。这不仅需要企业有过硬的AI和药物研发能力，更是考验企业对于相关法规注册程序和关键点的熟悉度与理解力，以及开展临床试验的能力。如何在特定场景收集到足够量的标准化数据，是AI制药面临的挑战。

肖毅表示，“AI应用比的是合规、进度及临床试验成功率。一方面，企业间竞争瞄准市场、速度、准度；另一方面，打通AI技术在全药物研发流程的应用场景，考验的是企业资源整合能力，标准化是基底。”

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