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全球引力场“中国新”出列

发布时间:2023-02-08 14:03:35作者:本报记者 马飞来源:医药经济报

2月7日,和铂医药公告,继全球首创靶向B7H7抗体在美获批临床试验许可后,其另一创新抗体HBM1022的临床试验再获美国FDA的新药研究申请许可。前不久,绿叶制药的注射用利培酮缓释微球的新药上市申请在美获批,国产创新药“走出去”再发力。与此同时,迈威生物本月6日宣布其创新抗体偶联药物9MW2921用于治疗实体瘤的临床试验申请获中国国家药监局受理。

CDE数据显示,近期多款1类新药临床试验申请通过“默示许可”。兔年伊始,国内新药研发持续突飞猛进。

随着越来越多创新药项目陆续进入收获期,经历了研发同质化、出海遇阻、资本寒冬等现实考验后,新药临床获益评价愈发引起业界重视。CDE去年接连发布《以患者为中心的临床试验设计技术指导原则(征求意见稿)》等三份意见稿,开启我国药物研发“以患者为中心”的新阶段。1类新药项目的接踵而至,也倒逼创新链压实升级举措。


研发3.0逐步落地

 

以患者为中心的药物开发(简称“PFDD”)被看作是“医药研发3.0”。如中国目前首个且唯一获批上市的第三代BCR-ABL靶向耐药慢粒髓细胞白血病治疗药物奥雷巴替尼,就是以临床价值为导向的研发新案例。

亚盛医药董事长兼CEO杨大俊博士表示,“创新药生态系统的建设,核心是注重以企业为主的创新能力建设,企业应重点根据临床需求,开发具有临床价值的创新药,患者获益才是药物研发的终极目标。”他解释称,出于这一逻辑,公司构建的9款处于临床阶段的1类小分子新药管线正在中国、美国、欧洲等开展50多项Ⅰ/Ⅱ期临床试验。“我认为,做原创、做全球创新是未来新药竞跑的基础。”

然而,去年2月信达/礼来的PD-1轰轰烈烈闯关美国市场的实例也映射出,中美双报和开展国际多中心临床试验已成为创新药新征程中的标配,企业如何练内功开展符合海外市场监管体系要求的国际多中心临床试验,是产业界讨论的焦点问题之一。

资深药审专家周明博士表示,“遵循PFDD并不意味着能保障新药研发的成功,我们不能将其作为新药研发的成功学和方法论,但它是新药研发的发展趋势,只是实践中还有很长的路要走。在实际临床试验设计、运营实施和获益风险评估中,要注重科学性、保障受试者的核心权益(参与受试者的预期获益不低于可获及标准治疗),如当前抗肿瘤药几乎100%都是高剂量选择策略,较高剂量可能带来严重的不良反应,且从伦理学角度考虑,在保证安全和快速剂量递增的同时,不应使过多患者暴露在无效剂量下。而不恰当的安慰剂对照设计及临床试验的入组预筛、单臂试验选择偏倚,未充分知情同意等方面都表明,真正做到‘以患者为中心’还有很多工作要做。”

据了解,目前在药物研发同质化的大背景下,获批新药中具有临床获益的新药比例仍待提高。国内外PFDD的相关指导原则正逐步落地,将考验创新主体的创新转型能力。


集体升维消除脆弱点


值得思考的是,总生存期(OS)是当前晚期恶性肿瘤临床试验最常用的终点,那么,患者获益能否成为一个新的临床结局评估?

“问题是,在高度内卷的新药研发环境下,PFDD如何与产品落地目标结合,如何真正实现申办方、研究者、监管、CRO和患者的多方配合,如何让患者助力新药监管决策,探索患者体验数据和临床结局评估在监管决策中的应用,?荩(下转3版

如何让科学和伦理与PFDD取得平衡等仍值得业界探讨与实践。”周明坦言,改变临床结局评价标准挑战很大,因此不要盲目跟随,但目前遵循科学高效的新药研发即是符合当下国情的PFDD。

坚持以患者为中心、以临床价值为导向是一个体系工程。复星医药集团相关负责人日前指出,“形成具有差异化优势的创新产业链,主要有两大短板:一是商业化能力;二是全球化投入及全球化组织能力建设。因此,‘政医产学研用资’全链条贯通、龙头企业带动,围绕‘卡脖子’难题重点突破才能构建创新合力。”

而在此过程中,需由其他利益相关者,尤其是患者来共同推动、共同促进中国和全球创新药物的研发,确保患者获得必要且临床有效的新药。

对此,杨大俊表示,“从品种立项到临床前的研发,再到临床开发,整个研发阶段都需要从患者出发,充分、全面地评估临床价值和临床优势,并更多地考虑如何实现患者获益最大化。在充分考虑临床价值和患者获益之外,也要衡量企业的研发基础、差异化优势、临床资源及产品间的协同等多方面的影响因素。”据他介绍,亚盛医药成立了创新工场,可以优化资产、扩大生态链、增加现金流,这也是创新生物医药企业应对资本寒冬与同质化的一种策略。综合来看,药物创新生态需产业政策、企业能力建设、金融资本等要素的共同支持。


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