卫生技术评估（Health Technology Assessment, HTA）在深化医药卫生体制改革、健全全民医保制度、推进“健康中国”建设等方面发挥着越来越重要的决策支持作用，同时也面临不少挑战。

2019年，欧盟提出“Horizon 2020” 课题，为期5年，研究未来一代复杂卫生技术的发展方向。随着复杂的卫生技术越来越多地市场准入和实际应用，传统的卫生技术评估亟需匹配新的评价方法和政策决策。

面临多项挑战

卫生技术评估（HTA）是指各项卫生技术的综合应用，包括药品、诊断、器械、智能产品、穿戴设备、个性化治疗和复杂的治疗技术。

卫生技术评估是一个多学科的评价过程，需要确定一项卫生技术在不同生命周期的价值，包括比较与其他卫生技术的相对效果测量（relative effectiveness assessment, REA），作为循证决策的依据。

复杂卫生技术的发展既增加了卫生保健筹资和服务提供，也对孤儿药和一些个性化治疗方法的评价带来了困难。当前，复杂卫生技术评估面临的挑战不仅是方法学和相对的效果评价方法问题，更重要的是资料的可得性、信息的不充分和低质量，以及来自社会和政治的压力。复杂卫生技术评价需要有好的数据质量，发展先进的卫生技术评估方法，以及发展复杂的报销补偿合同。

国外案例透视

Hogervorst等报告对欧洲的33个HTA组织开展了一次问卷调查，采用Likert 5级评分法。调查的内容包括三个部分：一是什么样的卫生技术是困难的？HTA面临哪些挑战？二是对一些案例进行特异性分析，评价困难在什么地方？三是对困难因素进行敏感度分析，表现在哪些方面？

调查结果发现，复杂卫生技术可以归纳成13个方面，并列举了一些主要的治疗方法。表1列举了一些复杂卫生技术评估的类型。复杂卫生技术的确定包括先进的治疗医疗产品（advanced therapeutic medical products, 简称 ATMPs） ，以及一些依赖于组织学的独立治疗方法（histology-independent therapies）。

TafMek是指将Tafnlar（dabrafenib）/Mekinist（trametinib）用于治疗有 BRAF-V600突变的转移性或不能切除的黑色素瘤；CGM是指连续性葡萄糖检测（continuous glucose monitoring）指导1型或2型糖尿病的成年人和儿童的治疗；Lux 是指采用Luxturna（voretigene neparvovec）作为单剂量基因治疗成人和儿童视网膜营养不良引起的等位基因 PRE65突变；rTMS 是指采用重复的经颅磁力刺激 (repetitive transcranial magnetic stimulation)来治疗难治性重度抑郁症；人乳头瘤病毒疫苗（HPV）是指采用商品名为Gardasil或Cervarix的HPV疫苗给青少年注射预防宫颈癌；TAVI是指对有中等手术风险的成年人经导管主动脉瓣植入术；Vit是指用拉罗替尼（商品名 Vitrakvi）作为治疗组织学独立诊断的成年人和儿童患有NTRK-基因融合的实体瘤疗法等。

Likert平均得分值越高，代表该项卫生技术复杂程度越高。在开放性问卷中，欧洲卫生技术评估组织还提出了41项附加复杂的HTA项目，83%为药品，其中最多的是抗肿瘤药物、骨关节治疗药物和免疫制剂。

鼓励证据更新

面对日益增加的医保预算压力，要求卫生技术评估提出强有力的证据，提供临床证据和成本效果分析(CEA) 的结果。

卫生技术评价的过程包括两个阶段：一是证据评价，二是证据评估，由一组专家对某项技术是否需要报销补偿做出决定。证据评价包括已发表和未发表的临床试验报告，系统综述和成本效果分析。

评价内容主要包括以下六个方面：1.评价时对支付方提出建议，分为推荐、有条件的推荐、不推荐三种；2.提出降价建议或仅对特殊亚群人群使用的适应症；3.确定成本效果的阈值（CET）；4.开展生命周期的卫生技术评估（life-cycle HTA）；5.确定以价值为基础的定价，或再次价格谈判；6.实行药品管理准入合同（management access agreement， MAA）， 需要进一步提供证据，对药品进行再评估。

需要探讨的是，什么原因影响了证据的不确定性？不确定性来源于技术本身的性质、患者群体的特性、产品专利期限、有无竞争产品进入市场，以及运用模型法分析时采用参数的可靠性。传统的卫生技术评估往往存在支持决策的不确定性，需要不断鼓励、创造和采用新的证据。而全生命周期的卫生技术评估（LC-HTA）能够最优化提供附加的决策工具，不断改进健康的结果，是一种指以患者为中心、以社会为基础的补偿决策。

LC-HTA 扩展了信息评估的价值，通过面向研究的管理准入（research-oriented managed access, ROMA）协议，利用常规、行政数据和注册中心，以减少不确定性。LC-HTA 也使人们能够采用高价值创新药，同时通过风险分担和减少不确定性来提高卫生系统的可持续性，通过合同内在的决策规则简化重新评估。同时，ROMA允许有条件采用获得额外的信息，并且确信采用决定的净值是正向的，从而提高对不断变化的证据的响应能力。

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LC-HTA评估框架

生命周期卫生技术评估(LC-HTA)的框架是基于市场证据的产生和制定，以风险为基础的定价策略和风险共担合同。LC-HTA评估解决了传统HTA评估中对高价值和高风险卫生技术的可持续性、证据的不确定性的挑战。可以说是以研究为基础的一种管理准入过程，实行合同式的协定。市场准入后，其疗效/成本效果仍有不确定性时，需要有真实世界的证据，对技术再评估及管理市场准入。

制定价格的目标是达到成本效果阈值，也即增量的净货币效益（ＮＭＢ）等于0，以此作为价值为基础的定价。生命周期卫生技术评估的产出是以风险为基础的定价, 根据信息价值 （value-of-information, VOI）产生的独立期望价值的完全信息(independent expected value of perfect information, iEVPI)。支付方风险耐受是指每一个患者做出最大错误决策的风险，医保支付方愿意接受的货币值。风险为基础的价格是在一定价值阈值下，iEVPI等于支付方风险耐受。最后关键价格的制定要小于价值为基础的价格和风险为基础的价格。

生命周期卫生技术评估框架包含再评价、采纳和不采纳三个阶段（见下图）。 

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