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FCS新药获FDA快速通道资格

发布时间:2023-02-06 14:19:57作者:本报综合来源:医药经济报

1月31日,Ionis宣布,FDA已授予其在研新药Olezarsen用于治疗家族性高乳糜微粒血症综合征(FCS)的快速通道资格。家族性乳糜微粒血症综合征是一种罕见的常染色体隐性遗传病,由基因缺陷引起,导致血浆中乳糜微粒积累和高甘油三酯血症。由于FCS患者血浆中乳糜微粒清除功能受到损害,导致甘油三酯堆积在血浆中而使得血浆看起来像牛乳一般。Olezarsen(IONIS-APOCⅢ-LRx)是一种新型N-乙酰半乳糖胺(GalNAc)结合的反义寡核苷酸,其可靶向肝脏APOC Ⅲ mRNA,以选择性地抑制载APOC Ⅲ的合成。

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