发布时间:2023-02-06 14:19:57作者:本报综合来源:医药经济报
1月31日,Ionis宣布,FDA已授予其在研新药Olezarsen用于治疗家族性高乳糜微粒血症综合征(FCS)的快速通道资格。家族性乳糜微粒血症综合征是一种罕见的常染色体隐性遗传病,由基因缺陷引起,导致血浆中乳糜微粒积累和高甘油三酯血症。由于FCS患者血浆中乳糜微粒清除功能受到损害,导致甘油三酯堆积在血浆中而使得血浆看起来像牛乳一般。Olezarsen(IONIS-APOCⅢ-LRx)是一种新型N-乙酰半乳糖胺(GalNAc)结合的反义寡核苷酸,其可靶向肝脏APOC Ⅲ mRNA,以选择性地抑制载APOC Ⅲ的合成。
此内容为《医药经济报》融媒体平台原创。未经《医药经济报》授权,不得以任何方式加以使用, 包括转载、摘编、复制或建立镜像。如需获得授权请事前主动联系:020-37886610或020-37886753;yyjjb@21cn.com。
粤ICP备17121623号 国内统一刊号:CN44-0098 邮发代号:45-18 广告热线:020-37886663 订报热线:020-37886650
Copyright www.yyjjb.com.cn All Rights Reserved
医药经济报公众号
肿瘤学术号免疫时间
医药经济报头条号