去年11月，在其多发性骨髓瘤治疗药物Blenrep未通过验证性试验后，葛兰素史克（GSK）将该药撤出美国市场，前后仅用15天。在2023年JP摩根医疗健康大会间隙，美国FDA局长Robert Califf接受采访时称赞GSK的举动是“企业责任的一个重要标志”。但同时表示，“并非所有验证性试验失败都应立即将产品撤回”。也就是说，Blenrep案并不适用于所有加速批准。

近年来，FDA因其加速批准计划缺乏监督而备受批评。该途径允许FDA根据有可能预测临床益处的替代终点提前批准药物上市。但需要公司在加速批准后提供确证性试验结果，以验证该产品的临床益处。

批评人士表示，该机构没有执行验证性试验要求，也没有强迫公司在产品未通过这些研究时将其药物撤出市场。例如，默沙东Keytruda作为单药治疗三线PD-L1 阳性胃癌时，在2017年和2019年春季的验证性试验中都遭遇失败。但FDA直到2021年才公开审查该适应症。

面对质疑，FDA曾有过要求在获得加速批准之前进行验证性研究的想法，不过也始终在其法规中保留一些回旋余地。

Califf表示，获得加速批准的核心仍然是适应症和现有的治疗方案，药物的突破性和验证性研究进展的程度则可能会影响对加速批准的最终决定。

（作者：Angus Liu；来源：Fiercepharma）

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