随着博鳌乐城国际医疗旅游先行区的设立，已在海外获批上市甚至是“全球新”的创新药物通过真实世界证据获国家药监局批准上市、拓展适应症甚至医保准入的报道不绝于耳，我国真实世界研究的新阶段业已到来。

广泛用于多场景

肿瘤患者在治疗过程中常伴有脏器受累、神经损伤等并发症，以及因长期用药和化疗造成的一系列不良反应，导致患者在真实用药环境中的健康水平不一。

真实世界数据是患者在用药过程中产生的真实数据，相比RCT证据更能够反映药物在真实用药环境中的效果。因此，基于真实世界数据开展创新药物安全有效性评估和上市后再评价，成为备受业界关注的药品疗效评估方法，已被用于药监部门审评审批、医保准入、基药准入、医疗机构药品遴选等多场景。

提高准入成功率

对于PD-1/PD-L1抑制剂而言，基于真实世界数据开展安全/有效性研究，可以克服RCT试验中受试者过于标准化、对照方案过于单一、样本量过少等局限性，为新药疗效提供基于患者的真实用药数据，提高获批成功率。

创新药物上市时间较短，因疗效未得到市场充分验证而存在不确定性，不仅加大医保基金风险，也提高了医保准入门槛。因此，对于有医保准入计划的PD-1/PD-L1抑制剂相关企业来说，通过收集药物上市后各地区医疗机构的患者用药数据，以及长期跟踪随访数据开展多中心真实世界研究，将为日后申报医保准入提供高等级的申报材料，大大提升准入成功率。

聚焦经济性评价

值得注意的是，近年来医保准入谈判申报材料要求中，药物经济学证据已成为必要内容。对于PD-1/PD-L1抑制剂这种高值药物来说，医保评审专家对经济性维度的关注程度不亚于安全性和有效性维度。

目前绝大多数药物经济学参数均可通过文献和专家咨询获得，证据不确定性与经济性评价结果的可信度呈正相关。而基于PD-1/PD-L1抑制剂上市后收集的患者真实用药数据开展经济性评价，可有效提高证据质量层级，提高评价报告的可信度。

综合价值受关注

此外，创新药物的综合价值愈发受到医保部门关注。对于有医保准入计划的PD-1/PD-L1抑制剂相关企业来说，可基于真实世界数据，使用现有抗肿瘤药物价值评估框架（包括美国临床肿瘤学会价值评估框架ASCO-VF；欧洲临床肿瘤学会临床效益量表ESMO-MCBS；斯隆凯特林癌症中心交互式价格计算工具MSKCC-DrugAbacus；美国国家综合癌症网络证据模块NCCN-EB；泛加拿大肿瘤药物评审专家评审委员会肿瘤药物评估框架p-CODR等），以及国家卫健委发布的《抗肿瘤药物临床综合评价技术指南2022年版（试行）》开展药品价值评估，也可以探索使用多准则决策分析（MCDA），量化PD-1/PD-L1抑制剂的全面价值。

药品综合价值评估结果不仅可用于医保准入材料，还可作为入院甚至进军海外市场的关键证据。相关企业应尽早制定研究计划，开展PD-1/PD-L1抑制剂的综合价值评估。（孙权）

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